法布里病治疗市场 - 按治疗、按给药途径、按最终用途 - 全球预测 2025 - 2034

法布里疾病治疗市场规模

2024年全球法布里疾病治疗市场规模为23亿美元. 市场预计将从2025年的25亿美元增长到2032年的51亿美元,预测期CAGR增长8.2%. 对高效、准确、高度敏感和具体的法布里疾病治疗的需求不断增加,预计将刺激商业增长。

Fabry病例和与该疾病有关的并发症的增加预计将会增加全球对先进的Fabry疾病治疗的需求。 例如,根据2024年5月《法布里疾病新闻》报道的估计,有证据表明,法布里疾病后来出现,似乎比较常见,大约在1 000至3 000名男性中出现,6 000至4 000名女性中出现。

然而,法布里病的经典类型是罕见的,估计大约会影响22 000至40 000名男性中的1名。 因此,法布里病的发病率不断上升,加上主要参与者在市场中为发展更有效和更好的治疗而投入了越来越多的资金,结果推出了新的疗法并扩大了供应范围,以满足分析期间对这种罕见遗传病进行精确治疗的日益增长的需求。

由于对疾病的认识和早期诊断的提高,市场得到进一步加强。 此外,全球老龄化人口更容易感染遗传性疾病,包括法布里. 随着预期寿命的增加,可能发展出法布里疾病的人数也有所增加,这可以增加对治疗的需求,从而促进市场增长. 此外,包括国际罕见疾病组织(RDI)在内的许多政府和非盈利组织正在采取行动,提高民众对这种罕见遗传疾病管理的认识。 这些重大努力将对相关治疗的需求产生积极影响,从而增加商业收入。

法布里病(Fabry disease)是一种不常见的遗传障碍,对人体的肾脏,心脏和皮肤等多器官有显著影响. 特别是下肢和脚部疼痛的发作(被称作 " 杂交 " )、皮肤上被称作 " angiokeratomas " 的小而深红色的损伤和眼部前部出汗(hypohidrosis)出云或发作(角质不透明或角质脊椎动物)减少非常常见。 它是由体内组织内一种被称作克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏克氏 现有最具体、最有效的治疗方法是: 酶替代疗法 和陪伴治疗。

法布里疾病治疗市场趋势

越来越多的政府倡议和资金用于开发创新疗法有助于市场的增长。

• 政府资助和优惠政策导致对法布里病等罕见疾病增加资助和研发. 例如,2023年3月,加拿大卫生部长宣布采取新步骤,执行《罕见疾病药品国家战略》,三年内提供高达15亿美元的资金。
• 因此,增加研究和开发活动,并大大改进治疗方式,包括开发高级疗法,如Venglustat(Ibiglustat), 基因治疗 (ST-920)将在分析期间推动市场增长.
• 此外,在市场上运作的主要行为者继续参与研究和开发活动,并大力投资开发新的治疗办法,从而促进市场增长。
• 例如,Protalix生物治疗公司宣布提供4 370万美元的资金,以进一步推进其在法布里疾病方面的方案。 因此,以色列和美国的一些主要投资者的大量投资强调了普罗塔利克斯对给法布里病人带来重要治疗的忠诚.
• 此外,美国FDA和欧洲药品署(EMA)等监管机构以及日本的PDMA为几位候选法布里疾病药物提供了孤儿药物状态. 例如,Exegency Bio的Fabry疾病新基因疗法候选人EXG110于2024年12月获得美国FDA的孤儿药物称号.
• 因此,随着医护人员以及患者对法布里病的日益认识,治疗需求上升,因为现有的先进治疗方案限制较少。

法布里疾病治疗市场分析

基于治疗方法,全球法布里疾病治疗市场分为酶替代疗法(ERT),伴生治疗等治疗类型. 2023年市场价值为22亿美元. 酶替代疗法(ERT)部分占据了市场主导地位,2024年的估值为17亿美元.

• 酶取代疗法(ERT)部分的增长幅度很大,因为疾病流行率上升,直接刺激了对ERT的需求,因为它是取代缺陷酶α-galactosidase A的标准疗法.
• 此外,下一代测序和酶检测等诊断技术的进步也导致了更早和更准确的法布里病诊断,促进了ERT市场的增长. 例如,Centogene扩大了与武田的合作协议,在该协议中,两家公司将继续向有淋病储存障碍的病人提供诊断服务,这可能有助于法布里疾病患者获得正确的诊断.
• 此外,这些药物在药店的广泛供应进一步推动了整个市场的增长。 此外,对新颖的ERT配方和交付方法,如Pegunigalsidase alfa(PRX-102)的监管批准也扩大了治疗选择。 这些进步往往伴随着功效的提高和输液相关反应的减少而来,使得ERT更容易被患者所接受. 刺激了毒品部门的增长。
• 此外,引进以工厂为基础的重组疗法和个性化治疗方案,改善了病人的治疗结果,因此,各公司正在投资于研究,以尽量减少与输液有关的不利影响并优化剂量疗法。

根据管理途径,全球法布里疾病治疗市场分为静脉注射和口服两种. 静脉注射占2024年市场份额最高,为68.3%,预计分析期间CAGR增长8.1%。

• 由于认识得到提高和基因筛查方案,被诊断出法布里疾病的人数有所增加,这增加了对静脉注射疗法的需求。
• 此外,临床试验一直显示出静脉注射紧急反应疗法在长期稳定法布里疾病症状方面的优越性。 例如,在2021年,一次多中心试验报告,Fabrazyme治疗的病人的心脏事件减少55%,肾功能在五年内改善40%,这推动了市场增长。
• 此外,北美和欧洲等发达市场拥有先进的保健基础设施,这支持了IV管理的增长。 这些地区的法布里病患者接受急诊治疗的比例较高,从而推动了整个市场的发展。
• 此外,采用家用输液服务,提高输液技术,改善病人的结果和便利。 此外,病人越来越多地遵守每周两次在家庭护理场所通过IV路线进行的急诊治疗,减少了就诊人数,通过IV路线增加了药物的服用,促进了市场的增长。

根据最终用途,全球法布里疾病治疗市场分为医院、家庭护理环境和其他最终用户。 2024年,医院部分占据了市场主导地位,预计到2034年将达到29亿美元,在分析期间有8%的CAGR。

• 医院越来越多地配备了遗传检测和酶活性检测等先进的诊断工具,这对于准确诊断法布里病至关重要. 对疾病的早期准确诊断增加了对有效治疗办法的需求,从而推动了市场的增长。
• 此外,医院是酶替代疗法的主要提供者,这是法布里疾病治疗的基石。 急诊治疗管理的复杂性以及监测病人前往医院环境的必要性。
• 此外,法布里疾病影响到多种器官系统,包括肾脏、心脏和神经系统,因此需要多学科护理。 医院处于独特的地位,能够提供全面护理,包括肾科医生、心脏病科医生、神经科医生和遗传咨询员,推动市场增长。
• 医院通过与研究组织的合作,在临床试验中发挥着越来越大的作用,这些研究组织支持为患者开发和引进新疗法。 此外,建立专门治疗中心,以及越来越多的医院专门治疗法布里疾病,都极大地促进了市场的增长。

2024年,美国在北美法布里疾病治疗市场占据了重要地位,从2023年的8.787亿美元中,价值为9.458亿美元.

• 市场增长的原因是政府采取了有利的举措,法布里病的发病率不断上升,主要行业参与者的存在,美国治疗程序数量激增。
• 例如,根据国家法布里疾病基金会所发表的报告,美国大约有5万人患有法布里疾病,包括这种疾病的经典和晚期形式.
• 此外,酶替代疗法(ERT)和伴奏疗法已成为管理与该目标疾病有关的并发症的一个重要选择,从而刺激了该国对治疗的需求。
• 此外,本区域有武田、萨诺菲和阿米库斯治疗等著名行业参与者参与新的疗法开发和商业化,为美国市场扩张提供方便。
• 政府和私人组织提高了对法布里疾病的认识方案,这导致越来越多的人被诊断出疾病,增加了对有效治疗的需求,从而促进了市场的增长。
• 例如,2024年5月,美国肾脏基金(AKF)和萨诺菲(Sanofi)宣布发起一场宣传活动来提高法布里病的能见度. 该运动将包括鼓励慢性肾脏疾病(CKD)患者进行法布里病检测,原因不明.

德国在欧洲法布里疾病治疗市场显示出强劲的增长潜力。

• 德国拥有欧洲最发达的医疗保健系统之一,拥有高水平的无障碍和先进设施. 这有利于早期诊断和有效管理 罕见疾病治疗 像法布里病,促进整个市场的增长。
• 此外,德国还拥有德国稀有疾病中心(DZNE)等研究中心,该中心与法布里疾病研究合作。 在德国进行的包括基因疗法在内的新疗法临床试验吸引了大量投资。
• 此外,德国一直率先采用新型疗法,包括酶替代疗法和伴奏疗法,它们是法布里病的主要治疗方法。 先进药物,包括正在开发的基因疗法的供应日益增加,推动了市场的增长。
• 例如,在2021年8月,Amicus治疗公司宣布,欧盟委员会已经批准将Galafold(migalastat)用于12至16岁的青少年,体重为45公斤,经证实诊断为法布里病. 这有助于公司在欧洲扩大销售.

在分析期间,中国法布里疾病治疗市场在亚太市场预计将有显著增长。

• 中国的保健基础设施正在迅速改善,特别是在城市地区,增加了对法布里等罕见疾病的先进治疗。
• 此外,中国已核准对法布里病采用酶替代疗法和口服附身疗法,为患者提供更多的治疗选择。
• 中国政府积极参与支持法布里等罕见疾病的治疗. 将某些罕见疾病治疗纳入国家健康保险计划等举措使治疗更加容易获得和负担得起,从而刺激了市场增长。
• 此外,中国各地玩家还不断参与新药分子制造研发活动. 例如,2023年8月,AceLink治疗学在中国开设了第一个临床场所,进行第二阶段临床试验试验 AL01211作为法布里病的治疗. 试播会在中国包括上海瑞金医院等6个站点积极筛查并招收患者.

拉丁美洲:巴西的法布里疾病治疗市场预计将在今后几年出现增长。

• 巴西政府执行了确保罕见疾病治疗机会的政策。 根据《全国罕见病患者综合护理政策》(2014年),法布里病被确认为需要专门护理。
• 此外,制药公司越来越注重巴西,将其作为罕见疾病治疗的新兴市场。 Fabry疾病的主要药物,如Fabrazyme (aglsidase β)和Replagal (aglsidase alfa),在国内销售.
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• 此外,巴西法布里疾病协会(ABRAF)等组织在提高认识、倡导改善病人护理和确保提供治疗方面发挥了重要作用。

预计沙特阿拉伯将在中东和非洲法布里疾病治疗市场增长。

• 沙特政府通过其《2030年远景规划》倡议,对保健进行了大量投资,旨在改善保健系统。 此外,沙特阿拉伯日益重视基因筛查方案,这有助于及早发现法布里疾病,从而能够及时进行治疗干预,从而推动法布里疾病治疗市场的发展。
• 此外,沙特阿拉伯政府根据其全民保健系统,为治疗包括法布里病在内的罕见遗传疾病提供大量补贴。 高费用治疗往往由政府方案负责,减少了病人的财政障碍。

法布里疾病治疗市场份额

阿米库斯治疗学,诺华斯,辉瑞,萨诺菲等前5名球员以及武田制药在2024年约占市场份额的60%. 这些角色专注于各种策略,如收购,业务扩张,研发活动以及新产品发布等,以巩固他们的市场存在.

例如,2022年2月,竹田制药公司和杉通Dainippon Pharma宣布竹田继承了由杉通Dainippon Pharma注入的α-galactosidase 酶静脉(IV)的Fabry疾病REPLAGAL3.5 mg的制造和营销审批权. 已成名的制药巨头以各种品牌提供著名的法布里疾病治疗.

主要行为者正在参与诸如协作、产品推出、投资和伙伴关系等战略举措,以加强其产品组合。 公司正在积极采取多管齐下的办法,解决对法布里疾病治疗日益增长的需要。 此外,市场高度巩固,在市场上开展业务的行为者很少。 因此,主要角色不断采取关键战略促进市场增长。

法布里疾病治疗市场公司

在法布里疾病治疗行业经营的著名角色如下:

• 阿米库斯治疗
• 阿夫罗比奥
• 免费治疗
• 爱多西亚制药公司
• 执行支助股
• JCR (英语). 药品
• 诺华
• 辉瑞
• Protalix 生物治疗
• 萨诺菲
• 武田制药公司
• 维塔里斯
• 萨诺菲等多位主要角色专注于产品审批,并购等,以获得市场的竞争优势. 例如,在2021年5月,萨诺菲获得了欧洲和美国用于治疗Fabry病、ADPKD、Gaucher病和GM2 黑血球病的Venglustat的孤儿药物指定。 公司正在获得无主药物的指定,以在市场上引进更多用于法布里病的产品.

法布里疾病治疗行业新闻.

• 2023年11月,UniQure宣布美国食品药品管理局(FDA)批准调查新药(IND)申请AMT-191,该公司的基因治疗候选法布里病. AMT-191包含一个AAV5向量,它传递-galactosidase A(GLA)转基因,旨在瞄准肝脏并产生有缺陷的GLA蛋白. 这有助于公司扩大产品范围.
• 2023年5月,Chiesi Global Rare Disease宣布由美国食品药品管理局(FDA)批准在美国的PRX-102(pegunigalsidase alfa-iwxj)用于治疗法布里病的成年患者. 这一产品批准有助于公司扩大在美国市场的产品范围.
• 2023年5月,桑加莫治疗药物股份有限公司宣布美国食品药品管理局(FDA)授予快道指名给伊萨尔加热内·克瓦帕沃韦克,即ST-920,是治疗法布里病的全资基因治疗产品候选. 这项批准旨在扩大治疗范围,补充法布里疾病的现有治疗方法。

Fabry疾病治疗市场研究报告包括对该行业的深入报道,估计和预测从2021年到2034年的下列部分的收入为百万:

市场,按待遇分列

• 酶替代疗法(ERT)
• 助产治疗
• 其他治疗类型

按行政路线分列的市场

• 内向
• 口头

市场,按最终用途

• 医院
• 家庭护理环境
• 其他最终用户

现就下列区域和国家提供上述资料:

• 北美
  • 美国.
  • 加拿大
• 欧洲
  • 德国
  • 联合王国
  • 法国
  • 页:1
  • 意大利
  • 荷兰
• 亚太
  • 中国
  • 印度
  • 日本
  • 澳大利亚
  • 韩国
• 拉丁美洲
  • 联合国
  • 墨西哥
  • 联合国
• 中东和非洲
  • 南非
  • 沙特阿拉伯
  • 阿联酋