Размер рынка лечения болезни Фабри - по типу лечения (заместительная ферментная терапия (ЗЗТ) {по типу препарата (агалсидаза альфа, агалсидаза бета}, по конечному использованию (в кабинете врача и на дому)}, шапероновой терапии) и прогнозу на 2022 г. - 2030 год

Объем рынка лечения болезни Фабри

Объем мирового рынка лечения болезни Фабри в 2024 году оценивался в 2,3 миллиарда долларов США. Ожидается, что рынок вырастет с 2,5 млрд долларов США в 2025 году до 5,1 млрд долларов США в 2032 году при среднегодовом темпе роста 8,2% в течение прогнозируемого периода. Ожидается, что растущий спрос на эффективные, точные, высокочувствительные и специфичные методы лечения болезни Фабри будет стимулировать рост бизнеса.

Ожидается, что рост числа случаев болезни Фабри и связанных с ним осложнений увеличит спрос на передовые методы лечения болезни Фабри во всем мире. Например, согласно оценкам из отчетов Fabry Disease News в мае 2024 года, есть данные о более позднем появлении болезни Фабри, которая, по-видимому, относительно распространена, встречаясь примерно у 1 из 1000-3000 мужчин и 1 из 6000-40 000 женщин.

Тем не менее, классический тип болезни Фабри встречается редко и, по оценкам, поражает примерно 1 из 22 000 - 40 000 мужчин. Таким образом, растущая распространенность болезни Фабри в сочетании с растущими инвестициями крупных игроков на рынке в разработку более эффективных и совершенных методов лечения приводит к запуску новых методов лечения и расширению доступности для удовлетворения растущего спроса на точное лечение этого редкого генетического заболевания на международном уровне, что способствует росту рынка в течение анализируемого периода.

Рынок еще больше укрепляется за счет повышения осведомленности и ранней диагностики заболеваний. Кроме того, стареющее население планеты более восприимчиво к генетическим заболеваниям, в том числе по шкале Фабри. По мере увеличения продолжительности жизни увеличивается и количество людей, у которых может развиться болезнь Фабри, что может увеличить спрос на лечение, тем самым способствуя росту рынка. Кроме того, многочисленные правительства и некоммерческие организации, входящие в Rare Diseases International (RDI), работают над повышением осведомленности населения о лечении таких редких генетических заболеваний. Эти значительные усилия положительно скажутся на спросе на сопутствующие услуги, тем самым увеличив доходы бизнеса.

Болезнь Фабри — это редкое наследственное заболевание, которое оказывает заметное влияние на несколько органов тела, таких как почки, сердце и кожа. Эпизоды боли, особенно в нижних конечностях и стопах (известные как акропарестезии), небольшие темно-красные поражения на коже, называемые «ангиокератомами», и снижение потоотделения (гипогидроз), помутнение или полосы в передней части глаза (помутнение роговицы или вертициллят роговицы») являются очень распространенными. Это вызвано накоплением определенного жира под названием глоботриаозилцерамид (GL-3) в тканях организма. Наиболее специфичным и эффективным методом лечения является ферментозаместительная терапия и шаперотерапия.

Тенденции рынка лечения болезни Фабри

Растущие правительственные инициативы и финансирование разработки инновационных методов лечения способствуют росту рынка.

• Государственное финансирование и благоприятная политика привели к увеличению финансирования и НИОКР в области редких заболеваний, таких как болезнь Фабри. Так, в марте 2023 года министр здравоохранения Канады объявил о новых шагах по реализации Национальной стратегии по лекарствам от редких заболеваний с финансированием до 1,5 млрд долларов США в течение трех лет.
  
• Таким образом, увеличение научно-исследовательской деятельности со значительными улучшениями в методах лечения, включая разработку передовых методов лечения, таких как венглустат (Ибиглустат), генная терапия (ST-920), будет стимулировать рост рынка в течение анализируемого периода.
  
• Кроме того, ключевые игроки, работающие на рынке, постоянно участвуют в исследованиях и разработках и вкладывают значительные средства в разработку новых вариантов лечения, тем самым способствуя росту рынка.
  
• Например, Protalix BioTherapeutics объявляет о выделении 43,7 млн долларов США на финансирование для дальнейшего продвижения своих программ по борьбе с болезнью Фабри. Таким образом, значительные инвестиции со стороны некоторых ведущих инвесторов в Израиле и США подчеркивают преданность Protalix предоставлению важного лечения пациенту Фабри.
  
• Кроме того, регулирующие органы, такие как FDA США и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA), а также японское PDMA предоставили статус орфанного препарата нескольким кандидатам на лечение болезни Фабри. Например, новый кандидат на генную терапию от болезни Фабри от Exegenesis Bio, EXG110, получил статус орфанного препарата от FDA США в декабре 2024 года.
  
• Таким образом, спрос на лечение растет с растущим признанием болезни Фабри как практикующими врачами, так и пациентами из-за менее ограничительных передовых вариантов лечения. 
  

Анализ рынка лечения болезни Фабри

В зависимости от лечения мировой рынок лечения болезни Фабри делится на ферментозаместительную терапию (ФЗТ), терапию шапероном и другие виды лечения. В 2023 году рынок оценивался в 2,2 миллиарда долларов США. Сегмент ферментозаместительной терапии (ФЗТ) доминировал на рынке и в 2024 году оценивался в 1,7 млрд долларов США.

• Рост сегмента ферментозаместительной терапии (ФЗТ) высок из-за растущей распространенности заболевания, которое напрямую повышает спрос на ФЗТ, поскольку это стандартный метод лечения болезни Фабри для замены дефицитного фермента альфа-галактозидазы А.
  
• Кроме того, развитие диагностических методов, таких как секвенирование нового поколения и ферментные анализы, привело к более ранней и точной диагностике болезни Фабри, что способствовало росту рынка ФЗТ. Например, Centogene продлила соглашение о сотрудничестве с Takeda, в рамках которого обе компании продолжат предоставлять диагностические услуги пациентам с лизосомальными расстройствами накопления, которые могут помочь людям с болезнью Фабри получить правильный диагноз.
  
• Более того, широкая доступность этих препаратов в аптеках еще больше способствует общему росту рынка. Кроме того, одобрение регулирующих органов для новых составов и методов доставки ФЗТ, таких как пегунигалсидаза альфа (PRX-102), расширило возможности лечения. Эти достижения часто сочетаются с повышением эффективности и снижением реакций, связанных с инфузией, что делает ФЗТ более приемлемой для пациентов. способствовали росту в сегменте лекарств.
  
• Кроме того, внедрение рекомбинантной ФЗТ на растительной основе и персонализированные варианты лечения улучшают исход лечения пациентов, тем самым компании инвестируют в исследования для минимизации побочных эффектов, связанных с инфузией, и оптимизации режима дозирования.
  

В зависимости от способа введения, мировой рынок лечения болезни Фабри подразделяется на внутривенное и пероральное. В 2024 году на сегмент внутривенных инъекций приходилась самая высокая доля рынка в 68,3%, и ожидается, что в течение анализируемого периода среднегодовой темп роста составит 8,1%.

• Увеличение популяции пациентов с диагностированной болезнью Фабри благодаря повышению осведомленности и программам генетического скрининга повышает спрос на внутривенную терапию.
  
• Более того, клинические испытания неизменно показывают превосходство внутривенной ФЗТ в стабилизации симптомов болезни Фабри в течение длительного времени. Например, в 2021 году в многоцентровом исследовании сообщалось, что у пациентов, получавших лечение по методу Фабразима, за пять лет на 55% сократилось количество сердечных приступов и на 40% улучшилось состояние почек, что способствует росту рынка.
  
• Кроме того, наличие передовой инфраструктуры здравоохранения на развитых рынках, таких как Северная Америка и Европа, способствует росту внутривенного введения. В этих регионах наблюдается более высокая концентрация пациентов с болезнью Фабри, получающих ФЗТ, что способствует общему развитию рынка.
  
• Кроме того, усовершенствованная техника инфузионной терапии с внедрением услуг инфузионной терапии на дому улучшает результаты лечения пациентов и повышает удобство их лечения. Кроме того, растущая приверженность пациентов к введению ФЗТ через внутривенное введение два раза в неделю в условиях ухода на дому снижает количество посещений больниц, повышает принятие препарата через внутривенное введение, способствует росту рынка.  
  

В зависимости от конечного использования, мировой рынок лечения болезни Фабри подразделяется на больницы, учреждения по уходу на дому и других конечных пользователей. Сегмент больниц доминировал на рынке в 2024 году и, как ожидается, достигнет 2,9 млрд долларов США к 2034 году со значительным среднегодовым темпом роста 8% в течение анализируемого периода.

• Больницы все чаще оснащаются передовыми диагностическими инструментами, такими как генетическое тестирование и анализ активности ферментов, которые необходимы для точной диагностики болезни Фабри. Ранняя и точная диагностика заболевания увеличивает спрос на эффективные варианты лечения, тем самым стимулируя рост рынка.
  
• Кроме того, больницы являются основными поставщиками ферментозаместительной терапии (ФЗТ), краеугольного камня лечения болезни Фабри. Сложность проведения ФЗТ и необходимость мониторинга вынуждают пациентов обращаться в больницы.
  
• Кроме того, болезнь Фабри поражает множество систем органов, включая почки, сердце и нервную систему, что требует многопрофильной помощи. Больницы обладают уникальными возможностями для оказания комплексной помощи с привлечением нефрологов, кардиологов, неврологов и генетических консультантов, что способствует росту рынка.
  
• Больницы играют все более важную роль в клинических испытаниях благодаря сотрудничеству с исследовательскими организациями, что способствует разработке и внедрению новых методов лечения пациентов. Кроме того, создание специализированных лечебных центров, наряду с растущим числом больниц, предоставляющих специализированную помощь при болезни Фабри, вносит значительный вклад в рост рынка.
  

В 2024 году США занимали значительную позицию на рынке лечения болезни Фабри в Северной Америке и были оценены в 945,8 млн долларов США по сравнению с 878,7 млн долларов США в 2023 году.

• Такой рост рынка обусловлен благоприятными правительственными инициативами, увеличением распространенности болезни Фабри, присутствием ключевых игроков отрасли, увеличением количества лечебных процедур в США.
  
• Например, согласно отчету, опубликованному Национальным фондом болезни Фабри, около 50 000 человек в США живут с болезнью Фабри, включая классические и поздние формы заболевания.
  
• Кроме того, ферментозаместительная терапия (ФЗТ) и шапероновая терапия стали важным вариантом лечения осложнений, связанных с этим целевым заболеванием, тем самым положительно стимулируя спрос на лечение в стране.
  
• Кроме того, присутствие в регионе таких известных игроков отрасли, как Takeda, Sanofi и Amicus Therapeutics, занимается разработкой и коммерциализацией новых методов лечения, что способствует расширению рынка в США.
  
• Правительство и частные организации повышают осведомленность о болезни Фабри, что приводит к увеличению числа людей с диагнозом «болезнь», повышает спрос на эффективное лечение, тем самым способствуя росту рынка.
  
• Например, в мае 2024 года Американский фонд почек (AKF) и Sanofi объявили о проведении информационной кампании, направленной на повышение осведомленности о болезни Фабри. Кампания будет включать в себя поощрение пациентов с хронической болезнью почек (ХБП) с неизвестной основной причиной пройти тестирование на болезнь Фабри.
  

Германия демонстрирует значительный потенциал роста на европейском рынке лечения болезни Фабри.

• Германия имеет одну из самых развитых систем здравоохранения в Европе, с высоким уровнем доступности и передовым оборудованием. Это способствует ранней диагностике и эффективному лечению редких заболеваний , таких как болезнь Фабри, способствуя общему росту рынка.
  
• Кроме того, в Германии есть исследовательские центры, такие как Немецкий центр редких заболеваний (DZNE), который сотрудничает в исследованиях болезни Фабри. Клинические испытания, проведенные в Германии для новых методов лечения, включая генную терапию, привлекли значительные инвестиции.
  
• Кроме того, Германия является лидером по внедрению новых методов лечения, включая ферментозаместительную терапию (ФЗТ) и шапероновую терапию, которые являются основными методами лечения болезни Фабри. Растущая доступность передовых лекарств, в том числе разрабатываемых генных терапий, способствует росту рынка.
  
• Например, в августе 2021 года компания Amicus Therapeutics сообщила, что Европейская комиссия одобрила Галафолд (мигаластат) для применения у подростков в возрасте от 12 до <16 лет массой ≥ 45 кг с подтвержденным диагнозом болезнь Фабри. Это помогло компании расширить продажи в Европе.
  

Ожидается, что китайский рынок лечения болезни Фабри значительно вырастет на рынке Азиатско-Тихоокеанского региона в течение анализируемого периода.

• Инфраструктура здравоохранения Китая быстро улучшается, особенно в городских районах, расширяя доступ к передовым методам лечения редких заболеваний, таких как болезнь Фабри.
  
• Кроме того, в Китае были одобрены ферментозаместительные терапии (ФЗТ) и пероральные шапероновые методы лечения болезни Фабри, что предоставляет пациентам больше вариантов лечения.
  
• Китайское правительство активно участвует в поддержке лечения редких заболеваний, в том числе болезни Фабри. Такие инициативы, как включение некоторых видов лечения редких заболеваний в национальные схемы медицинского страхования, сделали терапию более доступной и недорогой, тем самым стимулируя рост рынка.
  
• Кроме того, местные игроки в Китае постоянно участвуют в исследованиях и разработках для производства новых молекул лекарств. Например, в августе 2023 года компания AceLink Therapeutics открыла свою первую клиническую площадку в Китае для проведения клинических испытаний фазы 2 AL01211 в качестве средства для лечения болезни Фабри. В рамках исследования проводится активный скрининг и набор пациентов в шести центрах в Китае, включая больницу Жуйцзинь в Шанхае.
  

Латинская Америка: Прогнозируется, что на рынке лечения болезни Фабри в Бразилии в ближайшие годы будет наблюдаться рост.

• Правительство Бразилии проводит политику, направленную на обеспечение доступа к лечению редких заболеваний. В соответствии с Национальной политикой по оказанию комплексной помощи людям с редкими заболеваниями (2014 г.) болезнь Фабри признана требующей специализированной помощи.
  
• Кроме того, фармацевтические компании все больше внимания уделяют Бразилии как развивающемуся рынку для лечения редких заболеваний. Ведущие препараты от болезни Фабри, такие как Фабразим (агалсидаза бета) и Реплагал (агалсидаза альфа), продаются в стране.
•  
• Кроме того, такие организации, как Бразильская ассоциация по борьбе с болезнью Фабри (ABRAF), играют жизненно важную роль в повышении осведомленности, пропаганде улучшения ухода за пациентами и обеспечении доступности лечения.
  

Ожидается, что Саудовская Аравия будет расти на рынке лечения болезни Фабри на Ближнем Востоке и в Африке.

• Правительство Саудовской Аравии вложило значительные средства в здравоохранение в рамках своей инициативы «Видение 2030», направленной на улучшение системы здравоохранения. Кроме того, растущее внимание Саудовской Аравии к программам генетического скрининга помогает выявлять болезнь Фабри на ранней стадии, что позволяет своевременно проводить лечебные мероприятия, тем самым увеличивая рынок лечения болезни Фабри.
  
• Кроме того, правительство Саудовской Аравии предоставляет значительные субсидии на лечение редких генетических заболеваний, включая болезнь Фабри, в рамках своей универсальной системы здравоохранения. Дорогостоящее лечение часто покрывается государственными программами, что снижает финансовые барьеры для пациентов.
  

Доля рынка лечения болезни Фабри

На долю 5 ведущих игроков, таких как Amicus Therapeutics, Novartis, Pfizer, Sanofi и Takeda Pharmaceuticals, приходится примерно 60% доли рынка в 2024 году. Эти игроки сосредотачиваются на различных стратегиях, таких как приобретение, расширение бизнеса, исследования и разработки, а также запуск новых продуктов для укрепления своего присутствия на рынке.

Например, в феврале 2022 года фармацевтическая компания Takeda и Sumitomo Dainippon Pharma объявили о том, что компания Takeda получила разрешение на производство и маркетинг, а также права на маркетинг препарата REPLAGAL 3,5 мг для лечения болезни Фабри, фермента α-галактозидазы, вводимого внутривенно (внутривенно) препаратом от Sumitomo Dainippon Pharma. Признанные фармацевтические гиганты предлагают хорошо известное лечение болезни Фабри под различными торговыми марками.

Ключевые игроки участвуют в стратегических инициативах, таких как сотрудничество, запуск продуктов, инвестиции и партнерство, чтобы укрепить свой портфель продуктов. Компании активно внедряют многосторонние подходы для удовлетворения растущего спроса на лечение болезни Фабри. Кроме того, рынок сильно консолидирован и на нем работает мало игроков. Следовательно, ведущие игроки постоянно принимают ключевые стратегии для роста рынка.

Компании рынка лечения болезни Фабри

Ниже перечислены выдающиеся игроки, работающие в сфере лечения болезни Фабри:

• Амикус Терапьютикс
• Авробио
• Фрилайн Терапьютикс
• Идорсия Фармасьютикалс
• ISU Abxis
• JCR Pharmaceuticals
• Компания «Новартис»
• Компания Pfizer
• Protalix BioTherapeutics
• Санофи СА
• Такеда Фармасьютикалз
• Виатрис
  
• Многие ведущие игроки, такие как Sanofi, специализируются на утверждении продуктов, слияниях и поглощениях для получения конкурентного преимущества на рынке. Например, в мае 2021 года компания Sanofi получила статус орфанного препарата для венглустата в Европе и США для лечения пациентов с болезнью Фабри, ADPKD, болезнью Гоше и ганглиозидозом GM2. Компании получают статус орфанного препарата, чтобы представить на рынке больше продуктов для лечения болезни Фабри.
  

Новости индустрии лечения болезни Фабри

• В ноябре 2023 года uniQure объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило заявку на экспериментальный новый препарат (IND) для AMT-191, кандидата компании на генную терапию для лечения болезни Фабри. AMT-191 содержит вектор AAV5, который доставляет трансген -галактозидазы А (GLA), предназначенный для нацеливания на печень и производства дефицитного белка GLA. Это помогло компании расширить ассортимент продукции.
  
• В мае 2023 года компания Chiesi Global Rare Diseases объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило PRX-102 (пегунигалсидаза альфа-iwxj) для лечения взрослых пациентов с болезнью Фабри. Это одобрение продукта помогло компании расширить ассортимент своей продукции на рынке США.
  
• В мае 2023 года Sangamo Therapeutics, Inc. объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус Fast Track isaralgagene civaparvovec, или ST-920, полностью принадлежащему кандидату на генную терапию для лечения болезни Фабри. Это одобрение было направлено на расширение доступности лечения, дополняя существующие методы лечения болезни Фабри.
  

Отчет об исследовании рынка лечения болезни Фабри включает в себя углубленный охват отрасли с оценками и прогнозом с точки зрения выручки в миллионах долларов США с 2021 по 2034 год для следующих сегментов:

Рынок, По обработке

• Ферментозаместительная терапия (ФЗТ)
• Процедура с шапероном
• Другие виды лечения

рынок, по способу администрирования

• Внутривенный
• Устный

Рынок, по конечному использованию

• Больницы
• Учреждения по уходу на дому
• Другие конечные пользователи

Приведенная выше информация представлена по следующим регионам и странам:

• Северная Америка
  • США
  • Канада
• Европа
  • Германия
  • ВЕЛИКОБРИТАНИЯ
  • Франция
  • Испания
  • Италия
  • Нидерланды
• Азиатско-Тихоокеанский регион
  • Китай
  • Индия
  • Япония
  • Австралия
  • Южная Корея 
• Латинская Америка
  • Бразилия
  • Мексика
  • Аргентина 
• Ближний Восток и Африка
  • Южная Африка
  • Саудовская Аравия
  • ОАЭ