Spinal Muscolare Atrofia Trattamento Dimensione del mercato

La dimensione del mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale è stata stimata a 7,3 miliardi di dollari nel 2023 in crescita a un CAGR del 19,1% tra il 2024 e il 2032. I fattori chiave che guidano la crescita del mercato includono l'espansione screening neonato programmi, che hanno portato a diagnosi precedenti di atrofia muscolare spinale (SMA), aumentando il numero di pazienti idonei per il trattamento. La diagnosi precoce migliora i risultati del paziente e aumenta la domanda di farmaci per il trattamento delle condizioni neurologiche.

Per esempio, secondo un rapporto pubblicato da Health Union, LLC, SMA è una delle condizioni genetiche più comuni che interessano i bambini. Uno in ogni 6.000 a 10.000 bambini in tutto il mondo è nato con SMA. Tipo 1 SMA è la forma più grave e rappresenta più della metà di tutti i casi. Inoltre, la prevalenza di SMA è di circa 1 su 100.000 persone a livello globale. La prevalenza è inferiore all'incidenza a causa della durata di vita più breve associata ai tipi SMA più comuni. Circa 25.000 americani vivono attualmente con SMA. Così, i progressi continui nella tecnologia diagnostica e la maggiore consapevolezza tra i fornitori di assistenza sanitaria e i pazienti circa SMA e le sue opzioni di trattamento, che portano a interventi precedenti e aumento del trattamento, sono previsti per favorire la crescita del mercato.

Il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) si riferisce agli interventi medici progettati per gestire e alleviare i sintomi di SMA, un disturbo genetico caratterizzato dalla perdita di neuroni motori nel midollo spinale, portando alla debolezza muscolare e all'atrofia. Inoltre, le persone con SMA spesso sperimentano infezioni respiratorie, scoliosi e contratture articolari (abbreviazione cronica di muscoli e tendini). Mentre SMA colpisce principalmente i bambini e i bambini, può verificarsi anche negli adulti.

Tendenze del mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale

L'innovazione e il progresso continuo nella terapia genica e altri trattamenti per l'atrofia muscolare spinale sono previsti per propellere la crescita del mercato durante il periodo di analisi. Ad esempio, i dati animali presentati nel 2022 presso l'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), la European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT), e il World Muscle Congress hanno dimostrato che la terapia genica ha superato la terapia di riferimento attraverso più punti chiave in un modello di mouse di SMA e ha mostrato significativamente meno tossicità epatica quando somministrato per via endovenosa. Così, la ricerca in corso sulle terapie geniche di prossima generazione e i piccoli farmaci molecolari sta espandendo la gamma di opzioni di trattamento, attirando più investimenti e interesse nel mercato, che si prevede di contribuire alla sua crescita.

Analisi del mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale

Sulla base del tipo, il mercato è classificato in malattia di Werdnig-Hoffmann, malattia di SMA infantile, malattia di Kugelberg-Welander e SMA adulto. Il segmento della malattia di Werdnig-Hoffmann ha dominato il mercato con un fatturato di 2,9 miliardi di dollari nel 2023.

• La malattia di Werdnig-Hoffmann, conosciuta anche come SMA Type 1, è la forma più grave di atrofia muscolare spinale e presenta nei primi sei mesi di vita. L'implementazione di screening neonatale obbligatorio per la SMA in molte regioni ha portato a una prima rilevazione della malattia di Werdnig-Hoffmann. La diagnosi precoce è cruciale, in quanto consente l'avvio rapido del trattamento, che è più efficace prima che si verifichi una significativa perdita di neurone motore.
• Inoltre, attività di ricerca e sviluppo in corso, abbinate ad un aumento delle partnership tra aziende farmaceutiche finalizzate a ridurre il costo dei costosi trattamenti SMA Type 1, hanno reso queste terapie più accessibili a una popolazione più ampia del paziente, aumentando la crescita del mercato.
• Inoltre, molte aziende farmaceutiche hanno implementato programmi di accesso anticipato o di uso compassionevole per i trattamenti SMA Type 1, permettendo ai pazienti di ricevere terapie prima dell'approvazione formale. Questo aiuta a costruire slancio di mercato, in modo da promuovere la crescita del mercato.

Sulla base del tipo di trattamento, il mercato di trattamento di atrofia muscolare spinale è segmentato in farmaci, assistenza di supporto e chirurgia spinale. Il segmento dei farmaci è ulteriormente biforcato terapia genica, oligonucleotidi antisenso e altri farmaci. Il segmento di assistenza è classificato in terapia fisica, supporto respiratorio e supporto nutrizionale. Il segmento dei farmaci ha dominato il mercato con quota di mercato del 64,2% nel 2023.

• L'introduzione di farmaci innovativi come Spinraza (Nusinersen) e Evrysdi (Risdiplam) ha rivoluzionato il trattamento della SMA. Questi farmaci mirano specificamente alla causa genetica sottostante della malattia aumentando la produzione di proteine del motore di sopravvivenza (SMN), che è carente nei pazienti SMA, guidando la crescita del mercato.
• Inoltre, la disponibilità di formulazioni sia orali che iniettabili ha aumentato l'accessibilità del trattamento, consentendo ai pazienti con diverse preferenze e necessità di ricevere una terapia efficace.
• Così, la flessibilità nell'amministrazione ha ampliato l'appello dei farmaci SMA e ha contribuito alla loro adozione diffusa, alimentando così la crescita del mercato.

Sulla base del percorso di amministrazione, il mercato di trattamento di atrofia muscolare spinale è segmentato in orale e genitore. Il segmento orale ha dominato il mercato e si prevede di raggiungere 19,5 miliardi di USD entro il 2032.

• I trattamenti SMA orali possono essere somministrati a casa senza la necessità di visite cliniche, riducendo il peso dei pazienti e delle loro famiglie. Questa convenienza è particolarmente attraente per i regimi di trattamento a lungo termine, dove frequenti visite ospedaliere possono essere dirompenti, quindi la crescita del mercato.
• Inoltre, le terapie orali spesso riducono la necessità di risorse sanitarie, come il supporto per l'allattamento per iniezioni o centri di infusione, portando a risparmi sui costi per i sistemi sanitari. Questi risparmi rendono i trattamenti orali un'opzione attraente per i paganti e i fornitori, promuovendo la loro adozione e aumentando la crescita del mercato.

Sulla base dell'uso finale, il mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale è classificato in ospedali, cliniche speciali, impostazioni di cura della casa e altri utenti finali. Il segmento ospedaliero dovrebbe esporre il 19,2% CAGR tra il 2024-2032.

• Il trattamento SMA comporta spesso un approccio multidisciplinare, tra cui neurologi, terapisti fisici, polmonologi e nutrizionisti. Gli ospedali sono ben attrezzati per fornire questa cura coordinata, assicurando che i pazienti ricevano un trattamento completo per le loro complesse esigenze. Questo approccio integrato migliora i risultati dei pazienti e contribuisce alla crescita del segmento ospedaliero.
• Inoltre, gli ospedali spesso servono come siti per studi clinici di nuovi trattamenti SMA, dando ai pazienti l'accesso a terapie innovative che potrebbero non essere disponibili altrove. Questo coinvolgimento nella ricerca migliora la reputazione dell'ospedale e attira più pazienti alla ricerca di trattamenti all'avanguardia, favorendo così la crescita del mercato.

Nel 2023, l'America del Nord ha assicurato una consistente quota di mercato del 45,6% nel mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale e si prevede di dominare durante tutto il periodo previsto.

• Il Nord America, in particolare gli Stati Uniti, ha implementato politiche di supporto per le malattie rare, tra cui SMA. Queste politiche incoraggiano l'innovazione e forniscono incentivi come i crediti fiscali per la ricerca e lo sviluppo, la crescita del mercato in continua crescita.
• Inoltre, la presenza di alcune delle più avanzate strutture sanitarie e istituti di ricerca in Nord America permette la diffusa disponibilità e l'adozione di trattamenti SMA all'avanguardia come la terapia genica e farmaci di potenziamento SMN.
• Inoltre, studi clinici in corso in Nord America per nuovi trattamenti atrofia muscolare spinale stanno portando ad una maggiore necessità di nuovi trattamenti e l'espansione del gasdotto terapeutico per SMA, che contribuisce alla crescita del mercato.

Il mercato di trattamento di atrofia muscolare spinale negli Stati Uniti è previsto per esporre 19% CAGR tra 2024 - 2032.

• Molti stati negli Stati Uniti hanno implementato lo screening neonatale obbligatorio per la SMA, che ha portato a diagnosi e intervento precedenti. Il rilevamento precoce aumenta significativamente la probabilità di un trattamento di successo, la domanda di guida per terapie SMA.
• Inoltre, organizzazioni come Cure SMA e l'Associazione di Distrofia Muscolare svolgono un ruolo significativo nella sensibilizzazione, nella ricerca di finanziamento e nella promozione di migliori opzioni di trattamento. Questi gruppi aiutano a educare pazienti, famiglie e operatori sanitari sulle ultime terapie SMA, aumentando così la crescita del mercato.

La Germania ha il più alto tasso di crescita del mercato europeo.

• La Germania ha un sistema sanitario robusto con strutture mediche all'avanguardia e professionisti sanitari altamente qualificati. Questa infrastruttura supporta la consegna di trattamenti SMA avanzati, tra cui la terapia genica e altri approcci innovativi, promuovendo la crescita del mercato.
• Inoltre, l'organo di regolamentazione della Germania, l'Istituto federale per le droghe e i dispositivi medici (BfArM), ha semplificato i processi di approvazione per i trattamenti innovativi, tra cui farmaci orfani per malattie rare come SMA. Questo ha facilitato l'accesso più rapido alle nuove terapie SMA.

Il mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale Asia Pacific dovrebbe crescere con un significativo CAGR del 19,6% durante il periodo di previsione.

• C'è un crescente investimento in R&D per i trattamenti SMA all'interno della regione Asia-Pacifico, guidato da aziende farmaceutiche locali e globali. Le iniziative di ricerca collaborative tra università locali e aziende biotecnologiche globali stanno promuovendo l'innovazione nelle opzioni di trattamento SMA.
• Inoltre, la disponibilità e la convenienza dei test genetici sono migliorate in modo significativo nella regione, consentendo una diagnosi più accurata di SMA. Paesi come la Cina e l'India stanno assistendo a un aumento delle strutture di test genetici, portando ad una migliore identificazione dei casi SMA e un conseguente aumento della domanda di trattamento.

Mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale

Il mercato è caratterizzato da un'intensa concorrenza tra i principali attori che mirano ad espandere la loro presenza di mercato. Le aziende leader si concentrano su iniziative strategiche come fusioni, acquisizioni e partnership per rafforzare la loro posizione di mercato. Questi sforzi mirano a migliorare le loro offerte di prodotti e servizi, espandere la loro portata geografica e investire in tecnologie avanzate. Il mercato testimonia anche l'ingresso di nuovi giocatori, intensificando ulteriormente il panorama competitivo.

Spina Muscolare Atrofia Trattamento Aziende del mercato

La sezione del profilo aziendale comprende entrambe le aziende che hanno farmaci commerciali disponibili sul mercato e quelle che si trovano nello sviluppo di fase clinica. I giocatori potenziali che operano sul mercato sono indicati di seguito:

• American Physical Therapy Association
• Astellas Pharma
• Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd.
• Biogen Inc.
• Boston's Children Hospital
• Ospedale dei Bambini delle Figlie del Re
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.
• Terapeutica di Hanugen
• Ospedale per bambini a livello nazionale
• NMD Farmacia A/S
• Novartis AG
• Pfizer, Inc.
• Sanofi (Genzyme Corporation)
• Scholar Rock, Inc

Industria del trattamento dell'atrofia muscolare spinale News:

• Nel maggio 2022, Genentech annunciò che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti (FDA) approvò Evrysdi (risdiplam) per includere bambini sotto i due mesi di età con atrofia muscolare spinale (SMA). Evrysdi è ora approvato per trattare SMA in bambini e adulti di tutte le età. Ciò ha aiutato l'azienda ad espandere le sue offerte di prodotto.
• Nel marzo 2021, The Spinal Muscular Atrophy (SMA) Foundation e PTC Therapeutics, Inc. sono entrati in una nuova collaborazione focalizzata sulla medicina rigenerativa per promuovere ulteriormente la ricerca scientifica in SMA e altri disturbi neuromuscolari con l'obiettivo di sviluppare nuovi trattamenti. Il partenariato SMA Foundation-PTC fornirà finanziamenti, gestiti dalla Fondazione SMA, alle istituzioni accademiche e ad altri collaboratori per promuovere la ricerca fondamentale nella medicina rigenerativa.

Il rapporto di ricerca del mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale include una copertura approfondita del settore con stime e previsioni in termini di entrate in USD Milioni da 2021 – 2032 per i seguenti segmenti:

Mercato, per tipo

• Malattia di Werdnig-Hoffmann
• SMA infantile
• Malattia Kugelberg-Welander
• SMA adulto

Mercato, per tipo di trattamento

• Farmacia
  • Terapia genetica
  • Oligonucleotidi antisenso
  • Altri farmaci
• Assistenza
  • Terapia fisica
  • Supporto respiratorio
  • Supporto nutrizionale
• Chirurgia spinale

Mercato, Per via dell'amministrazione

• Orale
• Parente

Mercato, Per uso finale

• Ospedali
• Cliniche speciali
• Impostazioni dell'assistenza
• Altri utenti finali

Le suddette informazioni sono fornite per le seguenti regioni e paesi:

• Nord America
  • USA.
  • Canada
• Europa
  • Germania
  • Regno Unito
  • Francia
  • Italia
  • Spagna
  • Paesi Bassi
  • Resto dell'Europa
• Asia Pacifico
  • Giappone
  • Cina
  • India
  • Australia
  • Corea del Sud
  • Resto dell'Asia Pacifico
• America latina
  • Brasile
  • Messico
  • Argentina
  • Resto dell'America Latina
• Medio Oriente e Africa
  • Sudafrica
  • Arabia Saudita
  • UA
  • Resto del Medio Oriente e dell'Africa