Dimensione del mercato del trattamento delle malattie rare

La dimensione del mercato del trattamento delle malattie rare è stata stimata a 205.3 miliardi di dollari nel 2023 in crescita a un CAGR del 9% tra il 2024 e il 2032, guidato da fattori come la crescente prevalenza del cancro e altre malattie rare in tutto il mondo.

Per esempio, secondo l'articolo pubblicato nella Biblioteca Nazionale di Medicina nel dicembre 2023, è stato riferito che nell'Unione Europea ci sono circa 30 milioni di persone che vivono con una malattia rara; in Germania ci sono circa 4 milioni. Si stima che 300 milioni di persone siano colpite a livello globale. Così, il rapido aumento della prevalenza della malattia rara è il fattore principale che aumenta la domanda di nuove terapie farmacologiche per trattare tale malattia. Inoltre, l'aumento della consapevolezza sulle malattie rare cresce tra fornitori, pazienti e enti normativi. Questa consapevolezza porta spesso ad aumentare i finanziamenti per la ricerca e lo sviluppo che prospettare la crescita del mercato.

La malattia rara nota anche come malattia orfana è causata da alterazioni genetiche e può essere definita come la malattia che colpisce una piccola percentuale della popolazione. Ci sono circa 7.000 malattie rare. La causa di molte malattie rare è sconosciuta, ma sono spesso causate da cambiamenti nei geni o cromosomi di una persona. Inoltre, queste malattie sono spesso più difficili da diagnosticare e trattare delle malattie più comuni. Lo sviluppo di trattamenti e farmaci per malattie rare è spesso non vivibile o difficile in quanto la popolazione target è molto bassa. Così, vari governi spesso forniscono sovvenzioni di ricerca e finanziamenti per lo sviluppo della droga o del trattamento.

Tendenze del mercato del trattamento delle malattie rare

• L'industria farmaceutica è continuamente coinvolta in attività R&D per lo sviluppo di nuove terapie farmacologiche per il trattamento di malattie rare e la commercializzazione di farmaci per il trattamento di malattie non comuni. A causa dell'aumento dei finanziamenti per la scoperta della droga e l'attività R&D, ci sono ora significativamente più nuovi farmaci molecolari commercializzati ogni anno. Dal 1983 al 2019 sono state approvate più di 800 indicazioni sui farmaci orfani.
• Inoltre, la base di popolazione target ha anche contribuito a questo successo e ha ripristinato la sua capacità di guidare gli investimenti, informare la ricerca e influenzare i politici. Per esempio, secondo il rapporto pubblicato dalla FDA negli Stati Uniti nel gennaio 2024, più della metà (28 di 55, o 51%) dei nuovi farmaci approvati nel 2023, questi farmaci sono stati approvati per prevenire, diagnosticare, o trattare una malattia rara o condizione, per cui hanno ricevuto una designazione orfano-droga. Pertanto, il numero di indicazioni orfane approvate è in rapida evoluzione rispetto al numero di farmaci, in quanto alcuni terapeutici sono indicati per più condizioni. Così, il lancio crescente di nuovi farmaci e regimi di trattamento per il trattamento delle malattie rare spurrà la crescita del mercato.

Analisi del mercato del trattamento delle malattie rare

Sulla base del tipo di farmaco, il mercato globale è classificato in biologico e non biologico. Il segmento biologico dominava il mercato con un fatturato di 166,9 miliardi di dollari nel 2023.

• La domanda di biologici nel trattamento delle malattie rare aumenta a causa di diversi vantaggi che possiede come alta specificità, bassa tossicità, estrema sensibilità alle condizioni fisiche, ecc. Inoltre, i progressi tecnologici nell'industria farmaceutica e delle biotecnologie permettono di sintetizzare su larga scala le biologiche in modo economico. In condizioni di sicurezza, i biologici sono identificati per causare eventi avversi meno gravi.
• Inoltre, il costo di diversi farmaci biologici è coperto dall'assicurazione medica, consentendo ai pazienti di accedere a trattamenti efficaci.

Sulla base dell'area terapeutica, il mercato globale del trattamento delle malattie rare è classificato in cancro, disturbi legati al sangue, sistema nervoso centrale, disturbi respiratori, disturbi muscoloscheletrici, disturbi cardiovascolari e altre aree terapeutiche. Il segmento del cancro ha dominato il mercato con quota di mercato del 48,9% nel 2023.

• Adozione crescente di terapia biologica tra cui terapia genica, terapia citochina, anticorpi monoclonali, terapia farmacologica mirata, immunocongiunti per il trattamento del cancro aumenterà la crescita del mercato in futuro. Inoltre, la crescente enfasi sui biologici per trattare le malattie rare con alta compatibilità, specificità e bassa tossicità testimonierà una crescita costante in futuro.
• Inoltre, diversi operatori di mercato si concentrano sullo sviluppo di nuovi prodotti per il trattamento di queste malattie rare che propelleranno la crescita in modo significativo.

Sulla base del paziente, il mercato globale del trattamento delle malattie rare è classificato in adulto e pediatrico. Il segmento adulto dovrebbe esporre CAGR dell'8,7% durante il periodo di analisi.

• Il segmento degli adulti ha contribuito al massimo grazie all'aumento del pool di popolazione adulta e geriatrica che soffre di disturbi rari. Secondo la relazione pubblicata dal National Institute of Health nel novembre 2023, è stato riferito che circa 25-30 milioni di americani sono affetti da malattie rare. Inoltre, il Programma Malattia non diagnosticata (UDP) ha ricevuto quasi 10.000 indagini, ha esaminato più di 3.000 applicazioni, e ha ammesso circa 900 pazienti al Centro Clinico NIH per valutazioni settimanali complete. Così, l'aumento del numero di persone diagnosticate con malattie rare e la crescente domanda di sviluppare farmaci terapeutici per la popolazione di pazienti adulti è sostanzialmente in aumento negli ultimi anni che propelleranno ulteriormente la crescita del mercato positivamente.

Sulla base della via di somministrazione, il mercato del trattamento delle malattie rare è classificato in orale e iniettabile. Il segmento orale dovrebbe raggiungere 235,1 miliardi di dollari per la fine del 2032.

• L'alto reddito di mercato è attribuito a vari vantaggi del percorso orale di amministrazione, come la non invasiva, la convenienza della somministrazione di droga, e la conformità del paziente tra gli altri. Secondo l'articolo di ricerca pubblicato nel 2021, circa il 60% dei farmaci di piccola molecola approvati disponibili commercialmente sono somministrati attraverso la via orale. Inoltre, le terapie orali offrono un tasso più elevato di biodisponibilità a un costo conveniente. Così, la facile disponibilità di dosaggio orale in negozio è un altro fattore che contribuirà la crescita di mercato per questo segmento.

Nel 2023, l'America del Nord ha assicurato una consistente quota di mercato del 48,8% nel mercato mondiale del trattamento delle malattie rare e dovrebbe dominare durante tutto il periodo previsto.

• Ciò è attribuibile a numerose variabili tra cui la presenza di attori chiave del mercato, un aumento del numero di malattie rare, e una crescente consapevolezza riguardo ai benefici dei medicina di precisione tra gli altri.
• Inoltre, le agenzie federali come i National Institutes of Health (NIH) e la Food and Drug Administration (FDA), allocano i finanziamenti per la ricerca e lo sviluppo di malattie rare per sostenere la ricerca di base e traduttiva, gli studi clinici e lo sviluppo di infrastrutture, guidando così l'innovazione nei trattamenti di malattie rare.
• Inoltre, le politiche di rimborso negli Stati Uniti, compresa la copertura da parte di Medicare e compagnie di assicurazione privata, influenzano la fattibilità commerciale dei trattamenti di malattie rare. Così, i suddetti fattori hanno contribuito al dominio del Nord America sul mercato.

La Germania per sperimentare il più alto tasso di crescita del mercato, superando altri paesi in Europa nel periodo di valutazione.

• La Germania ha una prevalenza relativamente elevata di malattie rare nella regione d'Europa, con circa 4 milioni di persone colpite. Questa grande popolazione di pazienti crea una significativa opportunità di mercato per le aziende farmaceutiche che sviluppano trattamenti di malattie rare.
• Inoltre, la Germania ha un'infrastruttura di ricerca clinica ben sviluppata, tra cui centri medici accademici, ospedali di ricerca e reti di sperimentazione clinica. Così, la disponibilità di infrastrutture di ricerca facilita gli studi clinici per i trattamenti delle malattie rare, accelerando così lo sviluppo e la commercializzazione che a sua volta aiutano nella crescita del mercato.

Il mercato del trattamento delle malattie rare in India dovrebbe crescere con un significativo CAGR dell'11,5% durante il periodo di previsione.

• L'aumento della consapevolezza per quanto riguarda le malattie rare tra i fornitori di assistenza sanitaria, i pazienti e il pubblico in India porterà ad una maggiore domanda di opzioni di trattamento, integrando così la crescita del mercato.
• Inoltre, le aziende farmaceutiche indiane spesso collaborano con partner internazionali, tra cui istituzioni accademiche, organizzazioni di ricerca e aziende farmaceutiche multinazionali, per condurre studi clinici e sviluppare trattamenti di malattie rare. Questi partenariati facilitano la condivisione delle conoscenze, il trasferimento tecnologico e la pooling delle risorse, favorendo così la crescita del mercato a livello di paese.

Mercato del trattamento delle malattie rare

Il panorama competitivo del mercato è caratterizzato dalla presenza di società farmaceutiche consolidate che producono e conducono attività R&D intense per fornire il trattamento delle malattie rare in lotta per la quota di mercato. I principali attori sono impegnati in iniziative strategiche come la collaborazione, il lancio di prodotti, gli investimenti e le partnership per rafforzare il loro portafoglio di prodotti. Le aziende stanno attivamente adottando un approccio multi-pronged per affrontare la crescente domanda di trattamento delle malattie rare.

Società di mercato per il trattamento delle malattie rare

I giocatori che operano nel settore del trattamento delle malattie rare sono come di seguito indicato:

• AbbVie Inc.
• Alexion Pharmaceuticals, Inc.
• Amgen Inc.
• AstraZeneca PLC
• Baxter Internazionale
• Bayer AG
• Biogeno
• Bristol-Myers Squibb
• Eli Lilly e Azienda
• F. Hoffmann La Roche Ltd
• GSK pl
• Johnson & Johnson
• Merck & Co. Inc.
• Novartis AG
• Novo Nordisk
• Pfizer, Inc.
• Pharmacyclics LLC
• Sanofi SA
• Seagen Inc.
• Takeda Farmaceutica Company Limited.
• Vertex Pharmaceutical, Inc.

Notizie sull'industria del trattamento delle malattie rare:

• Nel marzo del 2024, AstraZeneca annunciò di essere entrata in un accordo definitivo per acquisire Amolyt Pharma, una società di biotecnologie di fase clinica focalizzata sullo sviluppo di nuovi trattamenti per malattie rare endocrine. Questa acquisizione mira ad espandere il suo tasso metabolico osseo con l'aggiunta notevole di eneboparatide (AZP-3601), un peptide terapeutico investigativo di Fase III con un nuovo meccanismo di azione progettato per soddisfare gli obiettivi terapeutici chiave per l'ipoparatiroidismo. Questa strategia dovrebbe migliorare la loro relazione commerciale e il portafoglio di pipeline.
• Nel gennaio del 2024, Sanofi e Inhibrx, Inc., una società biofarmaceutica a stadio clinico pubblicizzata focalizzata sullo sviluppo di una vasta pipeline di nuovi candidati terapeutici biologici, sono entrati in un accordo definitivo in base al quale Sanofi ha accettato di acquisire Inhibrx. Questa acquisizione fornirà l'aggiunta di INBRX-101 come un bene potenziale elevato al portafoglio di malattie rare di Sanofi.

Il rapporto di ricerca sul mercato del trattamento delle malattie rare comprende una copertura approfondita del settore con stime e previsioni in termini di ricavi in USD Milioni da 2021 - 2032 per i seguenti segmenti:

Mercato, da tipo di droga

• Biologics
• Non biologico

Mercato, Area terapeutica

• Cancro
• Disturbi legati al sangue
• Sistema nervoso centrale
• Disturbi respiratori
• Disturbi muscoloscheletrici
• Disturbi cardiovascolari
• Altre aree terapeutiche

Mercato, da paziente

• Adulto
• Pediatria

Mercato, Per via dell'amministrazione

• Orale
• Iniettabile

Le suddette informazioni sono fornite per le seguenti regioni e paesi:

• Nord America
  • USA.
  • Canada
• Europa
  • Germania
  • Regno Unito
  • Francia
  • Italia
  • Spagna
  • Polonia
  • Svizzera
  • Svezia
  • Resto dell'Europa
• Asia Pacifico
  • Giappone
  • Cina
  • India
  • Australia
  • Corea del Sud
  • Indonesia
  • Thailandia
  • Vietnam
  • Resto dell'Asia Pacifico
• America latina
  • Brasile
  • Messico
  • Argentina
  • Cile
  • Colombia
  • Perù
  • Resto dell'America Latina
• Medio Oriente e Africa
  • Sudafrica
  • Arabia Saudita
  • UA
  • Israele
  • Iran
  • Egitto
  • Resto del Medio Oriente e dell'Africa