Dimensione del mercato del trattamento della malattia di Fabry – per tipo di trattamento (terapia sostitutiva enzimatica (ERT) {per tipo di farmaco (agalsidasi alfa, agalsidasi beta}, per uso finale (ambulatorio medico e impostazioni domestiche)}, terapia con chaperone) e previsioni, 2022 – 2030

Fabry Malattia Formato del mercato

La dimensione globale del mercato del trattamento della malattia di Fabry è stata valutata a 2,3 miliardi di dollari nel 2024. Il mercato dovrebbe crescere da 2,5 miliardi di USD nel 2025 a 5,1 miliardi di USD nel 2032, ad un CAGR dell'8,2% durante il periodo di previsione. La crescente domanda di trattamenti efficaci, precisi, altamente sensibili e specifici per la malattia di Fabry dovrebbe stimolare la crescita del business.

I casi in aumento di Fabry e le complicazioni associate con la malattia sono attesi ad aumentare la domanda di trattamenti avanzati per la malattia di Fabry in tutto il mondo. Per esempio, secondo le stime del rapporto Fabry Disease News nel maggio 2024, vi è la prova di una successiva apparizione della malattia di Fabry che sembra essere relativamente comune, che si verifica in circa 1 in 1000 a 3000 maschi, e 1 in 6000 a 40.000 femmine.

Tuttavia, il tipo classico di Malattia di Fabry è raro e si stima che incida circa 1 su 22,000 a 40.000 maschi. Così, la crescente prevalenza della malattia di Fabry accoppiata con un crescente investimento da parte dei principali attori del mercato per lo sviluppo di un trattamento più efficace e superiore, si traduce nel lancio di nuove terapie e una maggiore disponibilità per soddisfare la crescente domanda di trattamento preciso di questa rara malattia genetica a livello internazionale propellere la crescita del mercato durante il periodo di analisi.

Il mercato è ulteriormente rafforzato dalla crescente consapevolezza e dalla diagnosi precoce delle malattie. Inoltre, la popolazione di invecchiamento globale è più suscettibile di malattie genetiche, tra cui Fabry. Come aumenta l'aspettativa di vita, aumenta anche il numero di persone che potrebbero sviluppare la malattia di Fabry, che può aumentare la domanda di trattamenti contribuendo così alla crescita del mercato. Inoltre, numerosi governi e organizzazioni no-profit che comprendono Malattie Rare International (RDI) stanno operando per creare consapevolezza circa la gestione di tali rari disturbi genetici tra la popolazione. Questi sforzi significativi avranno un impatto positivo sulla domanda di trattamento correlato, aumentando così i ricavi aziendali.

La malattia di Fabry è un disturbo ereditario raro che ha un impatto notevole su diversi organi del corpo come i reni, il cuore e la pelle. Gli episodi di dolore soprattutto agli arti inferiori e ai piedi (noti come acroparesthesias), piccole lesioni rosse scure sulla pelle denominate “angiokeratomas” e diminuzione della sudorazione (ipoidrosi) nubicità o striature nella parte anteriore dell’occhio (opacità corneale o verticillato corneale” sono molto comuni. È causato dall'accumulo di un particolare grasso chiamato globotriaosylceramide (GL-3) all'interno dei tessuti del corpo. Il trattamento più specifico ed efficace disponibile è terapia sostitutiva dell'enzima e terapia chaperone.

Tendenze del mercato del trattamento delle malattie della fabbrica

Le crescenti iniziative governative e i finanziamenti per lo sviluppo di terapie innovative contribuiscono alla crescita del mercato.

• Il finanziamento del governo e le politiche favorevoli hanno portato ad un aumento dei finanziamenti e della R&D sulle malattie rare come la malattia di Fabry. Ad esempio, nel marzo 2023, il Ministro della Salute canadese ha annunciato nuovi passi per attuare una strategia nazionale per le droghe per le malattie rare con un finanziamento fino a 1,5 miliardi di dollari in tre anni.
• Così, aumentando le attività di ricerca e sviluppo con miglioramenti significativi nelle modalità di trattamento, tra cui lo sviluppo di terapie avanzate come il venglustat (Ibiglustat), terapia genica (ST-920) guiderà la crescita del mercato durante il periodo di analisi.
• Inoltre, i principali attori operanti sul mercato sono continuamente coinvolti in attività di ricerca e sviluppo e investono pesantemente per lo sviluppo di nuove opzioni di trattamento, contribuendo così alla crescita del mercato.
• Ad esempio, Protalix BioTherapeutics annuncia 43.7 milioni di dollari nel finanziamento per far avanzare ulteriormente i suoi programmi nella malattia di Fabry. Pertanto, il significativo investimento da parte di alcuni dei principali investitori in Israele e negli Stati Uniti sottolinea l'alleanza di Protalix di portare un importante trattamento al paziente Fabry.
• Inoltre, gli organismi di regolamentazione come la FDA degli Stati Uniti e l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) così come il PDMA del Giappone ha fornito lo status di farmaco orfano a diversi farmaci di malattia di Fabry candidato. Ad esempio, il candidato di terapia genica di Exegenesis Bio per la malattia di Fabry, EXG110, ha ricevuto la designazione di farmaci orfani dalla FDA degli Stati Uniti nel dicembre 2024.
• Pertanto, la domanda di trattamento aumenta con il crescente riconoscimento della malattia di Fabry da parte dei medici e dei pazienti a causa delle opzioni di trattamento avanzate meno restrittive disponibili.

Analisi del mercato del trattamento delle malattie della fabbrica

Sulla base del trattamento, il mercato globale del trattamento delle malattie di Fabry è diviso in terapia di sostituzione degli enzimi (ERT), trattamento chaperone e altri tipi di trattamento. Il mercato è stato valutato a 2,2 miliardi di dollari nel 2023. Il segmento della terapia enzimatica sostitutiva (ERT) ha dominato il mercato ed è stato valutato a 1,7 miliardi di dollari nel 2024.

• La crescita del segmento della terapia sostitutiva degli enzimi (ERT) è elevata a causa della crescente prevalenza della malattia che aumenta direttamente la domanda di ERT, in quanto è il trattamento standard per la malattia di Fabry per sostituire l'enzima carente alfa-galactosidasi A.
• Inoltre, l'avanzamento in tecniche diagnostiche come il sequenziamento di prossima generazione e saggi di enzimi hanno portato alla diagnosi precoce e più accurata della malattia di Fabry, contribuendo alla crescita del mercato ERT. Come esempio, Centogene ha esteso un accordo di collaborazione con Takeda in cui le due aziende continueranno a fornire servizi diagnostici a pazienti con disturbi di stoccaggio lisosomali che possono aiutare le persone con la malattia di Fabry a ottenere una diagnosi corretta.
• Inoltre, l'ampia disponibilità di questi farmaci nelle farmacie spinge ulteriormente la crescita complessiva del mercato. Inoltre, le approvazioni normative per le nuove formulazioni ERT e metodi di consegna, come Pegunigalsidase alfa (PRX-102), hanno ampliato le opzioni di trattamento. Questi progressi sono spesso accoppiati con una maggiore efficacia e una riduzione delle reazioni relative all'infusione, rendendo ERT più accettabile per i pazienti. hanno alimentato la crescita nel segmento della droga.
• Inoltre, l'introduzione di ERT ricombinante a base vegetale e opzioni di trattamento personalizzate migliorano il risultato del paziente, così le aziende stanno investendo nella ricerca per minimizzare gli effetti negativi relativi all'infusione e ottimizzare il regime di dosaggio.

Sulla base del percorso di somministrazione, il mercato globale del trattamento delle malattie di Fabry è classificato in endovenosa e orale. Il segmento endovenoso ha rappresentato la quota di mercato più elevata del 68,3% nel 2024 e si prevede di testimoniare la crescita ad un CAGR dell'8,1% durante il periodo di analisi.

• Un aumento della popolazione di malattia di Fabry diagnosticata a causa di una migliore consapevolezza e programmi di screening genetico sta aumentando la domanda di terapie per via endovenosa.
• Inoltre, gli studi clinici hanno costantemente dimostrato la superiorità dell'ERT per via endovenosa nella stabilizzazione dei sintomi della malattia di Fabry per lungo tempo. Per esempio, nel 2021, un processo multicenter ha riferito che i pazienti trattati con Fabrazyme avevano una riduzione del 55% degli eventi cardiaci e un miglioramento del 40% della funzione renale nel corso di cinque anni, che aumenta la crescita del mercato.
• Inoltre, la disponibilità di infrastrutture sanitarie avanzate nei mercati sviluppati, come il Nord America e l'Europa, supporta la crescita dell'amministrazione IV. Queste regioni hanno una maggiore concentrazione di pazienti affetti da malattia di Fabry che ricevono ERT, in modo da favorire la progressione generale del mercato.
• Inoltre, la tecnica di infusione di avanzamento con l'introduzione di servizi di infusione domestica migliora il risultato e la convenienza del paziente. Inoltre, la crescente conformità del paziente con due volte alla settimana l'amministrazione di ERT via IV via strada in ambienti di cura riduce le visite ospedaliere, aumenta l'adozione di droga attraverso IV percorso, contribuisce alla crescita del mercato.

Sulla base dell'uso finale, il mercato globale del trattamento delle malattie di Fabry è classificato in ospedali, impostazioni di cura e altri utenti finali. Il segmento ospedaliero ha dominato il mercato nel 2024 e si prevede di raggiungere 2,9 miliardi di USD entro il 2034 con un significativo CAGR dell'8% durante il periodo di analisi.

• Gli ospedali sono sempre più dotati di strumenti diagnostici avanzati come test genetici e analisi di attività degli enzimi, che sono essenziali per la diagnosi accurata della malattia di Fabry. La diagnosi precoce e precisa della malattia aumenta la domanda di opzioni di trattamento efficaci in tal modo spinge la crescita del mercato.
• Inoltre, gli ospedali sono i principali fornitori di terapia sostitutiva degli enzimi (ERT), la pietra angolare del trattamento delle malattie di Fabry. La complessità dell'amministrazione ERT e la necessità di monitorare i pazienti con unità alle impostazioni ospedaliere.
• Inoltre, la malattia di Fabry colpisce più sistemi di organi, tra cui i reni, il cuore e il sistema nervoso, richiedendo cure multidisciplinari. Gli ospedali sono posizionati in modo unico per fornire una cura completa che coinvolge nefrologi, cardiologi, neurologi e consulenti genetici, la crescita del mercato di guida.
• Gli ospedali stanno svolgendo un ruolo crescente negli studi clinici attraverso collaborazioni con organizzazioni di ricerca, che supporta lo sviluppo e l'introduzione di nuove terapie per i pazienti. Inoltre, l'istituzione di centri di trattamento specializzati, insieme al numero crescente di ospedali che forniscono cure dedicate per la malattia di Fabry, sta contribuendo in modo significativo alla crescita del mercato.

Nel 2024, gli Stati Uniti detenevano una posizione significativa nel mercato del trattamento delle malattie di Fabry del Nord America e vennero valutati a 945,8 milioni di USD da 87,7 milioni nel 2023.

• Questa crescita del mercato è dovuta alle iniziative del governo favorevole, aumentando la prevalenza della malattia di Fabry, la presenza di attori chiave del settore, un aumento del numero di procedure di trattamento negli Stati Uniti.
• Ad esempio, come per il rapporto pubblicato dalla National Fabry Disease Foundation, circa 50.000 persone negli Stati Uniti vivono con la malattia di Fabry, comprese le forme classiche e in ritardo della malattia.
• Inoltre, la terapia sostitutiva dell'enzima (ERT) e la terapia chaperone è diventata un'opzione significativa per la gestione di complicanze associate a questo disturbo di destinazione, stimolando così la domanda di trattamento positivamente nel paese.
• Inoltre, la presenza di importanti attori del settore come Takeda, Sanofi e Amicus Therapeutics tra gli altri nella regione sono impegnati in nuove terapie di sviluppo e commercializzazione che facilita l'espansione del mercato negli Stati Uniti.
• Il governo e l'organizzazione privata aumenta il programma di consapevolezza per la malattia di Fabry, questo porta ad aumentare il numero di persone diagnosticate con la malattia solleva la domanda di un trattamento efficace, contribuendo così alla crescita del mercato.
• Ad esempio, nel maggio 2024, l'American Kidney Fund (AKF) e Sanofi annunciarono una campagna di sensibilizzazione per aumentare la visibilità della malattia di Fabry. La campagna includerà l'incoraggiamento di pazienti con malattia renale cronica (CKD) con una causa sottostante sconosciuta per essere testato per la malattia di Fabry.

La Germania mostra un forte potenziale di crescita nel mercato europeo del trattamento delle malattie di Fabry.

• La Germania ha uno dei sistemi sanitari più sviluppati in Europa, con alti livelli di accessibilità e strutture avanzate. Questo sostiene la diagnosi precoce e la gestione efficace trattamento delle malattie rare come la malattia di Fabry, contribuendo alla crescita complessiva del mercato.
• Inoltre, la Germania ospita centri di ricerca come il Centro Tedesco per le Malattie Rare (DZNE), che collabora agli studi sulle malattie di Fabry. Le sperimentazioni cliniche condotte in Germania per nuove terapie, comprese le terapie geniche, hanno attirato notevoli investimenti.
• Inoltre, la Germania è stata leader nell'adottare nuove terapie, tra cui la terapia sostitutiva degli enzimi (ERT) e le terapie chaperone, che sono i trattamenti primari per la malattia di Fabry. La crescente disponibilità di farmaci avanzati, comprese le terapie geniche in fase di sviluppo, alimenta la crescita del mercato.
• Ad esempio, nell'agosto 2021, Amicus Therapeutics annunciò che la Commissione Europea ha approvato Galafold (migalastat) per l'uso in adolescenti di età compresa tra 12 e <16 anni di peso ≥ 45 kg con una diagnosi confermata della malattia di Fabry. Ciò ha aiutato l'azienda ad espandere le proprie vendite in Europa.

Il mercato del trattamento della malattia di Fabry Cina dovrebbe crescere significativamente nel mercato del Pacifico asiatico durante il periodo di analisi.

• L'infrastruttura sanitaria cinese sta migliorando rapidamente, in particolare nelle aree urbane, aumentando l'accesso a trattamenti avanzati per malattie rare come la malattia di Fabry.
• Inoltre, la Cina ha assistito alle approvazioni di terapie di sostituzione degli enzimi (ERT) e terapie di chaperone orale per la malattia di Fabry, fornendo ai pazienti più opzioni di trattamento.
• Il governo cinese è stato attivamente coinvolto nel sostenere il trattamento delle malattie rare, tra cui la malattia di Fabry. Iniziative come l'inclusione di alcuni trattamenti di malattie rare nei regimi nazionali di assicurazione sanitaria hanno reso le terapie più accessibili e convenienti, stimolando così la crescita del mercato.
• Inoltre, i giocatori locali in Cina sono continuamente coinvolti in attività di ricerca e sviluppo per la produzione di nuove molecole di droga. Ad esempio, nel mese di agosto 2023, AceLink Therapeutics ha aperto il suo primo sito clinico in Cina per una fase 2 test clinici AL01211 come trattamento per la malattia di Fabry. Il processo è attivamente la proiezione e l'iscrizione di pazienti in sei siti in Cina, tra cui l'ospedale Ruijin di Shanghai.

America Latina: il mercato del trattamento della malattia di Fabry del Brasile è previsto per testimoniare la crescita nei prossimi anni.

• Il governo brasiliano ha implementato politiche per garantire l'accesso al trattamento per le malattie rare. Secondo la politica nazionale per la cura completa per le persone con malattie rare (2014), la malattia di Fabry è riconosciuta come richiedendo cure specialistiche.
• Inoltre, le aziende farmaceutiche si concentrano sempre più sul Brasile come un mercato emergente per i trattamenti con malattie rare. I principali farmaci per la malattia di Fabry, come Fabrazyme (agalsidase beta) e Replagal (agalsidase alfa), sono commercializzati nel paese.
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• Inoltre, le organizzazioni come l'Associazione Brasiliana delle Malattie della Fabria (ABRAF) svolgono un ruolo vitale nella sensibilizzazione, sostenendo per una migliore cura del paziente e garantendo la disponibilità del trattamento.

L'Arabia Saudita è attesa di crescere nel mercato del trattamento delle malattie di Fabry in Medio Oriente e Africa.

• Il governo saudita ha investito fortemente nella sanità attraverso la sua iniziativa Vision 2030, che mira a migliorare il sistema sanitario. Inoltre, la crescente attenzione dell'Arabia Saudita sui programmi di screening genetico aiuta a identificare precocemente la malattia di Fabry, consentendo interventi tempestivi di trattamento, aumentando così il mercato per il trattamento delle malattie di Fabry.
• Inoltre, il governo dell’Arabia Saudita fornisce sussidi significativi per il trattamento di malattie genetiche rare, tra cui la malattia di Fabry, sotto il suo sistema sanitario universale. I trattamenti ad alto costo sono spesso coperti da programmi governativi, riducendo le barriere finanziarie per i pazienti.

Mercato del trattamento delle malattie della fabbrica

I 5 migliori giocatori come Amicus Therapeutics, Novartis, Pfizer, Sanofi e Takeda Pharmaceuticals rappresentano circa il 60% della quota di mercato nel 2024. Questi giocatori si concentrano su varie strategie come l'acquisizione, l'espansione aziendale, le attività di ricerca e sviluppo e il lancio di nuovi prodotti per consolidare la loro presenza di mercato.

Ad esempio, nel febbraio 2022, Takeda Pharmaceutical Company e Sumitomo Dainippon Pharma, hanno annunciato che Takeda ha avuto successo l'approvazione di produzione e commercializzazione e i diritti di marketing di REPLAGAL 3.5 mg per la malattia di Fabry, un enzima α-galactosidase endovenoso (IV) infusione da Sumitomo Dainippon Pharma. I giganti farmaceutici fondati offrono un noto trattamento della malattia di Fabry sotto vari marchi.

I principali attori sono impegnati in iniziative strategiche come la collaborazione, il lancio di prodotti, gli investimenti e le partnership per rafforzare il loro portafoglio prodotti. Le aziende stanno adottando attivamente un approccio multi-pronged per affrontare la crescente domanda di trattamento delle malattie di Fabry. Inoltre, il mercato è altamente consolidato con pochi operatori operanti sul mercato. Quindi, i principali attori stanno costantemente adottando strategie chiave per la crescita del mercato.

Fabry Malattie Trattamento Aziende di mercato

I giocatori che operano nel settore del trattamento delle malattie di Fabry sono come di seguito indicato:

• Amicus terapeutica
• Avrobio
• Terapeutica della Freeline
• Idorsia Prodotti farmaceutici
• ISU Abxis
• JCR Farmaceutici
• Novartis
• Pfizer
• Bioterapeutica Protalix
• Sanofi SA
• Takeda Farmaceutici
• Viatris
• Molti attori principali come Sanofi si concentrano sull'approvazione del prodotto, sulle fusioni e sulle acquisizioni per ottenere un vantaggio competitivo sul mercato. Ad esempio, nel maggio 2021, Sanofi ha ricevuto la designazione di farmaci orfani per il venglustat in Europa e negli Stati Uniti per il trattamento dei pazienti con malattia di Fabry, ADPKD, malattia di Gaucher e gangliosidosi GM2. Le aziende stanno ottenendo la denominazione di farmaco orfano per introdurre più prodotti per la malattia di Fabry sul mercato.

Fabry Malattia Trattamento News

• Nel novembre 2023, uniQure annunciò che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti sgomberò l’applicazione Investigational New Drug (IND) per AMT-191, il candidato alla terapia genica della società per la malattia di Fabry. AMT-191 comprende un vettore AAV5 che fornisce un -galactosidase A (GLA) transgene progettato per colpire il fegato e produrre la proteina GLA carente. Questo ha aiutato l'azienda ad espandere la sua gamma di prodotti.
• Nel maggio 2023, Chiesi Global Rare Diseases, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato PRX-102 (pegunigalsidase alfa-iwxj) negli Stati Uniti per il trattamento dei pazienti adulti con malattia di Fabry. Questa approvazione del prodotto ha aiutato l'azienda ad espandere la sua gamma di prodotti nel mercato degli Stati Uniti.
• Nel maggio 2023, Sangamo Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso Fast Track Designation a isaralgagene civaparvovec, o ST-920, un candidato del prodotto di terapia genica interamente di proprietà per il trattamento della malattia di Fabry. Questa approvazione mira ad ampliare la disponibilità del trattamento, completando le terapie esistenti per la malattia di Fabry.

Il rapporto di ricerca sul mercato del trattamento delle malattie di Fabry comprende una copertura approfondita del settore con stime e previsioni in termini di ricavi in USD Milioni da 2021 – 2034 per i seguenti segmenti:

Mercato, per trattamento

• Terapia sostitutiva enzima (ERT)
• Trattamento Chaperone
• Altri tipi di trattamento

Mercato, Per via dell'amministrazione

• Endovenosa
• Orale

Mercato, per uso finale

• Ospedali
• Impostazioni dell'assistenza
• Altri utenti finali

Le suddette informazioni sono fornite per le seguenti regioni e paesi:

• Nord America
  • USA.
  • Canada
• Europa
  • Germania
  • Regno Unito
  • Francia
  • Spagna
  • Italia
  • Paesi Bassi
• Asia Pacifico
  • Cina
  • India
  • Giappone
  • Australia
  • Corea del Sud
• America latina
  • Brasile
  • Messico
  • Argentina
• Medio Oriente e Africa
  • Sudafrica
  • Arabia Saudita
  • UA