Dimensione del mercato dei prodotti terapeutici per la fibrosi cistica - per metodo di trattamento (farmaci [classe di farmaci {modulatori CFTR, mucolitici, broncodilatatori, integratori di enzimi pancreatici}, via di somministrazione], dispositivi), canale di distribuzione e previsioni, 2021-2027

Cistica Fibrosi terapeutica dimensione del mercato

La dimensione globale del mercato della fibrosi cistica terapeutica è stata valutata a 15,7 miliardi di dollari nel 2024. Il mercato dovrebbe crescere da 18,1 miliardi di USD nel 2025 a 68,4 miliardi di USD nel 2034 ad un CAGR del 15,9% dal 2025 al 2034. La crescente prevalenza della fibrosi cistica (CF) e la crescente enfasi sul trattamento efficace ha spinto la crescita del mercato. L'elevata prevalenza di questi casi CF comporta la necessità di individuare precocemente e di migliorare le soluzioni diagnostiche che a loro volta hanno stimolato l'adozione di terapie efficaci sul mercato.

Secondo uno studio riportato nel Journal of Cystic Fibrosis, quasi il 65% dei casi CF è stato diagnosticato con quasi 105.352 casi in 94 paesi nel 2022. Questa crescente incidenza CF sottolinea la necessità di un trattamento efficace per migliorare la gestione della condizione.

L'aumento dei finanziamenti per la ricerca e lo sviluppo accelera le attività di ricerca che sviluppano l'avanzamento dei potenziali trattamenti. L'emergere del modulatore CF di conduttanza transmembrana (CFTR) e degli studi di estensione con numero crescente di studi clinici sviluppare potenziali terapie di trattamento che affrontano la crescente preoccupazione CF ampliate opportunità sul mercato.

Per esempio, nel settembre 2024, uno studio di fase 1b investigativo è stato avviato da ReCode Therapeutics. Questo studio mira a valutare la tollerabilità e la sicurezza di RCT2100, un dosaggio inalato di mRNA nel paziente CF che non sono in grado di rispondere ai modulatori CFTR e RCT1100 per il trattamento della discinesia ciliaria primaria. Questo studio di iniziazione e risultati positivi attesi sono suscettibili di offrire opportunità significative per una potenziale linea di trattamento nei pazienti CF. Inoltre, un aumento della consapevolezza che coinvolge terapie avanzate alimenta l'adozione dei terapeutici, stimolando così notevolmente la crescita nel mercato.

La fibrosi cistica terapeutica si riferisce al trattamento sviluppato per affrontare e migliorare i sintomi causati dal CF. Questo disturbo genetico colpisce principalmente il sistema digestivo, il sistema respiratorio e il sistema riproduttivo. I metodi di trattamento comprendono farmaci tra cui modulatori CFTR, agenti mucolitici, broncodilatatori, agenti anti-infettivi e altre classi di farmaci mentre la gestione non-medicazione includono interventi terapeutici per gestire i sintomi CF.

Tendenze del mercato della terapeutica cistica

• I miglioramenti nella terapia CFTR modulator accoppiata con terapia avanzata emergente per affrontare la preoccupazione dei pazienti CF alimenta la crescita del mercato. Lo sviluppo di terapie combinate o altri modulatori CFTR come Trikafta, Symdeko, Orkambi ha migliorato significativamente il funzionamento dei polmoni e ridotto l'ospedalizzazione dei pazienti CF.
• Queste terapie mirano principalmente alla causalità dei pazienti CF, alla gestione dell'obliterazione polmonare e al miglioramento della funzionalità dei polmoni e dell'aspettativa di vita. Ad esempio, nel mese di dicembre 2020 Vertex Pharmaceuticals ha ricevuto l'approvazione Food and Drug Administration (FDA) per TRIKAFTA in pazienti CF di 2 anni e più vecchi avendo una mutazione F508del o altre mutazioni reattive.
• Questa approvazione ha firmato il trattamento con l'accesso ad altri 300 pazienti stimati. Questo risultato ha evidenziato la costante determinazione a migliorare la consegna della cura per i pazienti affetti da CF.
• Inoltre, il crescente progresso nel trattamento CF con l'obiettivo di sviluppare potenziali scoperte che offrono soluzioni a lungo termine per i pazienti CF ha ulteriormente alimentato la crescita del mercato. Un trattamento in Australia occidentale sui pazienti di Fibrosi cistica sta subendo test clinici negli Stati Uniti e in Australia. Il Kids Research Institute Australia e Perth Children's Hospital ha dichiarato il trattamento RSP-1502, combina l'uso di un inalato antibiotici booster per il trattamento delle infezioni respiratorie nei pazienti CF.
• Tuttavia, un primo test basato sulla WA utilizzando questo booster antibiotico inalato sui pazienti affetti da CF cronicamente infettati ha mostrato una riduzione di 800 volte maggiore del carico batterico e un miglioramento della funzione polmonare del 16% in media rispetto al miglioramento del 5% notato con trattamento standard. Questa nuova combinazione è in un avanzamento, migliorando risultati anti-infettivi e la funzione polmonare nei pazienti CF.
• Inoltre, alcuni fattori restrittivi come la limitata accessibilità delle terapie avanzate nei settori in via di sviluppo, severi requisiti normativi, potenziali effetti collaterali delle terapie attuali stanno impedendo la crescita del mercato.

Analisi del mercato della fibrosi cistica

Sulla base del tipo, il mercato globale è classificato in farmaci e non-medicazione. Il segmento dei farmaci valutati per 11.9 miliardi di USD 2023, stimato a generare ricavi di 14 miliardi di USD nel 2024 testimoniando il suo dominio durante il periodo di previsione a un CAGR del 16,1%.

• Il segmento del farmaco è ulteriormente classificato in modulatori CFTR, agenti mucolitici, broncodilatatori, agenti anti-infettivi, integratori di enzimi pancreatici e altre classi di droga.
• L'avanzamento crescente nelle terapie farmacologiche, compresi i modulatori CFTR e altri trattamenti sintomatici ha significativamente spinto la domanda di farmaci, testimoniando così la prominenza del segmento sul mercato. Questi farmaci tendono a migliorare le risposte dei risultati del paziente bersagliando i sintomi per le mutazioni genetiche e CF.
• L'aumento della frequenza dei casi CF ha rafforzato i finanziamenti e le attività di ricerca e sviluppo, consentendo la disponibilità di potenziali trattamenti, rafforzando così la posizione del segmento sul mercato.
• Inoltre, i progressi nella medicina personalizzata e l'espansione del sostegno al rimborso sottolineano il suo ruolo centrale nel migliorare la salute dei pazienti CF. Ciò è previsto per espandere la crescita del mercato nei prossimi anni.

Sulla base del gruppo di età, il mercato globale della fibrosi cistica terapeutica è classificato in Sotto 18 anni, 18 - 40 anni, e 41 e oltre. Il segmento inferiore a 18 anni ha rappresentato la quota di mercato più alta del 76,8% nel 2024.

• La prominenza del segmento per il gruppo di età inferiore ai 18 anni è stata affermata come un elevato verificarsi di malattie come CF nei bambini e negli adolescenti. La maggior parte dei bambini con CF sono diagnosticati quando hanno 2 anni. Tuttavia, alcuni di loro con una forma mite possono non essere diagnosticati fino a quando non sono un adolescente.
• Tali malattie promuovono la diagnosi precoce e il trattamento, sorpassando così la necessità di terapie mirate e cura individualizzata in questa popolazione.
• Aumentata attenzione da caregiver, una migliore diagnostica e l'accesso a nuove opzioni di trattamento giocano anche un ruolo nella prominenza di questo segmento. Inoltre, l'enfasi sulla ricerca pediatrica e le approvazioni normative sostiene il dominio per il mercato durante il periodo previsto.

Nel 2024, gli Stati Uniti detenevano una posizione di primo piano nel mercato dei terapeutici della fibrosi cistica del Nord America, pari a 10,5 miliardi di dollari. Si tratta di un aumento da 8,9 miliardi di USD nel 2023, dimostrando la crescita ad un CAGR del 15,9%.

• L'alta prevalenza del CF nel paese ha aumentato la necessità di un trattamento efficace CF accoppiato con rigorose attività di ricerca e sviluppo catering per gestire l'onere della malattia ha rafforzato la leadership degli Stati Uniti nel mercato.
• Secondo l'American Lung Association, quasi 40.000 bambini e adulti vivono con CF che è superiore a 38.804 casi prevalenti dal 2020 negli Stati Uniti. Tali casi in aumento aumentano la domanda di soluzione di trattamento efficace e aumentano successivamente la crescita del mercato negli Stati Uniti.
• Inoltre, il paese acquisisce una maggiore trazione nel mercato attraverso un ampio contributo di governo e fondi privati nello sviluppo di terapie innovative e farmaci avanzati come modulatori CFTR per migliorare la gestione dei sintomi CFTR.
• Analogamente, l'espansione di terapie innovative come terapia genica si prevede di espandere le opzioni di trattamento.
• La presenza di organizzazioni come Cystic Fibrosis Foundation e le loro generose politiche di rimborso contribuiscono anche all'alta adozione di trattamenti.
• Inoltre, la presenza di aziende farmaceutiche di alto livello e di investimenti significativi nella ricerca e nello sviluppo continua a rafforzare la posizione del paese nella regione.

La Germania è in grado di crescere ad un tasso di crescita sostanziale nel mercato europeo della fibrosi cistica terapeutica.

• Il potenziale di crescita del mercato nel paese è stato affermato a causa della crescente incidenza CF insieme alla consapevolezza emergente con un miglioramento maggiore nella gestione dei CF.
• La maggiore attenzione e gli sforzi verso il rilevamento precoce attraverso screening neonato programmi offerti nel paese stimola la domanda di opzioni di trattamento efficaci. Ad esempio, ogni anno, il centro NBS Heidelberg schermi neonati per circa 140.000 bambini dalla Germania sud-occidentale. Quasi tutti i genitori che optano per NBS per il loro bambino hanno anche acconsentito a partecipare a CF-NBS (99,8%).
• Questa iniziativa tende a migliorare i primi interventi migliorando i risultati del paziente, sollecitando gli investimenti di ricerca e sviluppo, e l'espansione dell'accessibilità del trattamento nei pazienti CF.
• Inoltre, i consistenti investimenti in ricerca e sviluppo e collaborazione tra la ricerca e gli istituti accademici e le aziende farmaceutiche promuovono lo sviluppo di terapie innovative. Per esempio, Mukoviszidose e.V. fornisce finanziamenti per progetti di ricerca correlati ai CF e studi clinici che comportano un'applicazione clinica nella cura e nella consapevolezza dei CF. Questo finanziamento di supporto mira a ottimizzare le attività di ricerca e sviluppo corrispondenti al peso della malattia e migliorare il risultato dei pazienti con un'opportunità emergente.
• Inoltre, le politiche di sostegno al rimborso e gli aiuti pubblici per la sensibilizzazione e il trattamento delle malattie rare hanno ulteriormente rafforzato la posizione della Germania nel mercato europeo.

Il Giappone ha ricoperto la posizione di primo piano nel mercato dei terapeutici della fibrosi cistica Asia Pacifico.

• Il mercato del paese è stato guidato dall'attenzione crescente trattamento delle malattie rare accoppiato con il supporto normativo favorevole come il sistema di designazione della droga orfano, promuovendo così l'innovazione nello sviluppo della droga CF nel paese
• La crescente consapevolezza e l'accessibilità al trattamento è stata migliorata dall'espansione dei programmi di diagnosi precoce e dall'avanzamento della screening genetico che ha ulteriormente rafforzato la posizione del Giappone nel mercato asiatico del Pacifico.
• Inoltre, il supporto normativo come il sistema Orphan Drug Designation aiuta a promuovere l'innovazione nello sviluppo della droga CF. Pertanto, questi fattori hanno assistito collettivamente a mantenere la posizione del Giappone espandendo la disponibilità di trattamento CF nella regione e migliorare la crescita del mercato.

Il mercato terapeutico della fibrosi cistica del Brasile è destinato a testimoniare la crescita del mercato latinoamericano.

• Il mercato brasiliano è impostato per una crescita sostanziale a causa di una significativa popolazione di pazienti CF che sottolinea la necessità di potenziali trattamenti CF con una maggiore efficacia.
• Ad esempio, secondo il Registro Paziente di Fibrosi Cistica Brasiliana, il Brasile aveva un tasso di incidenza di circa 1 su 7, 576 nascite dal vivo con fibrosi cistica nel 2017. Inoltre, la screening neonatale per CF è obbligatoria, aiutando la diagnosi precoce e l'intervento.
• Pertanto, l'aumento dei casi CF con l'ampliamento dell'accesso allo screening potrebbe stimolare la domanda di potenziali soluzioni di gestione delle malattie, propellendo così la crescita del mercato del livello del paese.
• Inoltre, l'aumento della consapevolezza, i progressi nell'infrastruttura sanitaria, il miglioramento dell'accesso ai trattamenti avanzati e l'aumento degli investimenti nella ricerca sulle malattie rare hanno ulteriormente posto il Brasile come un mercato chiave per la fibrosi cistica terapeutica nella regione dell'America Latina.

Quota del mercato terapeutico della fibrosi cistica

I primi 4 giocatori del mercato globale hanno una quota del ~50%. I principali attori del mercato come Vertex Pharmaceuticals, F. Hoffmann-La Roche, Gilead, Novartis AG detengono una parte sostanziale del settore. Queste aziende si concentrano attivamente sullo sviluppo di potenziali opzioni di trattamento, mirando alle cause genetiche sottostanti della malattia, affrontando la gestione dei CF. Inoltre, per rispondere alle esigenze, le aziende sono attivamente impegnate in attività di consolidamento del mercato, tra cui collaborazioni con istituti di ricerca e organizzazioni sanitarie per promuovere l'innovazione e accelerare la scoperta della droga.

Inoltre, l'estensione del gasdotto per i terapeutici CF, compresi i nuovi farmaci sottoposti a studi clinici, ha evidenziato la crescente attenzione per affrontare le esigenze non soddisfatte. Inoltre, aumentare il numero di approvazioni e la crescente attenzione alla medicina personalizzata intensificare la concorrenza sul mercato. Le aziende stanno investendo fortemente per espandere la loro presenza geografica, in particolare nei mercati emergenti, per capitalizzare sulla crescente domanda e migliorare l'accessibilità ai trattamenti all'avanguardia e la penetrazione sul mercato.

Società Cystic Fibrosis Therapeutics Market

I professionisti che operano nell'industria della fibrosi cistica terapeutica sono i seguenti:

• Terapeutica di Alcresta
• Baxter
• Chiesi Farmaceutici S.p.A.
• F. Hoffmann-La Roche
• Gilead
• Koninklijke Philips N.V.
• Lupin.
• Medico di Monaghan
• Novartis AG
• Savara
• Sionna terapeutica
• Teva Farmaceutica Industrie
• Prodotti farmaceutici Vertex

Vertex Pharmaceuticals è uno dei leader chiave nel mercato, con l'obiettivo di fornire il modulatore CFTR. L'azienda ha una gamma di terapeutici CF e possiede una pipeline forte con l'obiettivo di migliorare i risultati dei pazienti e migliorare l'aspettativa di vita dei pazienti CF. Ad esempio, l'azienda sta indagando VX-522, un mRNA CFTR che può essere consegnato al polmone da avanzato sistema di distribuzione della droga come nanoparticelle lipidi. L'obiettivo di questo studio investigativo è quello di affrontare la causa di fondo della malattia polmonare colpita a causa del CF. Lo sviluppo di questo farmaco significa una terapia innovativa alternativa al modulatore CFTR o al paziente che non risponde al modulatore CFTR.

Gilead è uno dei principali fornitori di terapie antibatteriche e antifungini CF-specifiche che mirano a fornire un migliore controllo delle infezioni, migliorare la sicurezza e l'esito del paziente.

F. Hoffmann-La Roche si concentra sulla fornitura di malattie che modificano le terapie per soddisfare le esigenze dei pazienti CF, sfruttando le competenze in medicina di precisione e diagnostica. Ad esempio, Roche ha acquisito il programma di CF pan-genotipo fase-1 per Enterprise Therapeutics, fornendo una serie di composti del potenziatore TMEM16A progettato per ripristinare la funzione polmonare nei pazienti CF. Questa acquisizione mira ad ampliare le capacità di ricerca dell’azienda, accelerando l’innovazione nel settore CF.

Cistica Fibrosi Terapeutica Industria News

• Nel dicembre 2024, Vertex Pharmaceuticals ha ricevuto la FDA concessa per ALYFTREK, una combinazione una volta-daily triplo modulatore CFTR, per i pazienti CF di età superiore a 6 anni con almeno una mutazione F508del o un'altra mutazione reattiva CFTR. Questa approvazione ha segnato un significativo progresso nelle opzioni di trattamento CF, migliorando la cura e i risultati del paziente.
• Nell'ottobre del 2024, i ricercatori dell'Università di Liverpool hanno avviato una strategia per migliorare la gestione della salute polmonare nel Regno Unito introducendo un Cystic Fibrosis Innovation Hub. L'hub è stato finanziato da LifeArc e Cystic Fibrosis Trust per migliorare i test e l'efficacia dei trattamenti per le infezioni polmonari nei pazienti CF.
• Nel gennaio 2024, Lupin ha ricevuto un'approvazione provvisoria della FDA degli Stati Uniti per commercializzare i granuli orali generici Ivacaftor per il trattamento CF. Questa approvazione ha segnato una significativa pietra miliare per Lupin penetrare nel mercato e offrire terapie efficaci catering alle esigenze del paziente CF.

Il rapporto di ricerca sul mercato della fibrosi cistica comprende una copertura approfondita del settore con stime e previsioni in termini di ricavi in USD Milioni da 2021 – 2034 per i seguenti segmenti:

Mercato, per tipo

• Farmacia
  • Classe di droga
    • Modulatori CFTR
    • Agenti Mucolitici
    • Bronchodilatatori
    • Agenti antiinfettivi
    • Integratori di enzimi pancreatici
    • Altre classi di droga
  • Percorso di amministrazione
    • Orale
    • Inalazione
  • Canale di distribuzione
    • Farmacie ospedaliero
    • Farmacie al dettaglio
    • Farmacie online
• Non-medicazione

Mercato, Gruppo di età

• Sotto i 18 anni
• 18 - 40 anni
• 41 e oltre

Le suddette informazioni sono fornite per le seguenti regioni e paesi:

• Nord America
  • USA.
  • Canada
• Europa
  • Germania
  • Regno Unito
  • Irlanda
• Asia Pacifico
  • India
  • Giappone
  • Australia
• America latina
  • Brasile
  • Messico
  • Argentina
• Medio Oriente e Africa
  • Sudafrica
  • Arabia Saudita
  • UA