Taille du marché du traitement de la maladie de Fabry – Par type de traitement (thérapie de remplacement enzymatique (ERT) {par type de médicament (Agalsidase Alpha, Agalsidase Beta}, par utilisation finale (cabinet du médecin et à domicile)}, thérapie chaperon) et prévisions, 2022 – 2030

Taille du marché du traitement de la maladie de Fabry

La taille du marché mondial du traitement de la maladie de Fabry a été évaluée à 2,3 milliards de dollars en 2024. Le marché devrait passer de 2,5 milliards de dollars en 2025 à 5,1 milliards de dollars en 2032, soit un TCAC de 8,2 % au cours de la période de prévision. La demande croissante de traitements efficaces, précis, très sensibles et spécifiques de la maladie de Fabry devrait stimuler la croissance des entreprises.

Les cas croissants de Fabry et les complications associées à la maladie devraient augmenter la demande de traitements avancés de la maladie de Fabry dans le monde entier. Par exemple, selon les estimations tirées des rapports de Fabry Disease News en mai 2024, il semble qu'il y ait une apparition ultérieure de la maladie de Fabry qui semble relativement fréquente, chez environ 1 000 à 3 000 hommes et chez 1 000 à 4 000 femmes.

Cependant, le type classique de la maladie de Fabry est rare et est estimé à environ 1 sur 22 000 à 40 000 hommes. Ainsi, la prévalence croissante de la maladie de Fabry, conjuguée à l'investissement croissant des principaux acteurs du marché pour le développement d'un traitement plus efficace et supérieur, entraîne le lancement de nouvelles thérapies et une disponibilité accrue pour répondre à la demande accrue de traitement précis de cette maladie génétique rare au niveau international qui propulse la croissance du marché pendant la période d'analyse.

Le marché est encore renforcé par la sensibilisation et le diagnostic précoce des maladies. De plus, la population vieillissante mondiale est plus vulnérable aux maladies génétiques, dont Fabry. Avec l'augmentation de l'espérance de vie, le nombre de personnes susceptibles de développer la maladie de Fabry augmente également, ce qui peut augmenter la demande de traitements contribuant ainsi à la croissance du marché. De plus, de nombreux gouvernements et organismes à but non lucratif comprenant Rare Diseases International (RDI) s'emploient à sensibiliser la population à la gestion de ces maladies génétiques rares. Ces efforts importants auront une incidence positive sur la demande de traitement connexe, ce qui stimulera les recettes des entreprises.

La maladie de Fabry est un trouble héréditaire peu fréquent qui a un impact notable sur plusieurs organes du corps tels que les reins, le cœur et la peau. Episodes de douleur, en particulier aux membres inférieurs et aux pieds (appelés acrocaresthésies), petites lésions rouges foncées sur la peau, appelées "Angiokeratomas" et diminution de la transpiration (hypohidrose) trouble ou stries dans la partie avant de l'œil (opacité cornéenne ou verticillate cornéenne) sont très fréquents. Elle est causée par l'accumulation d'une graisse particulière appelée globotriaosylcéramide (GL-3) dans les tissus du corps. Le traitement le plus spécifique et le plus efficace est thérapie de remplacement enzymatique et une thérapie de chaperon.

Tendances du marché du traitement des maladies de Fabry

Les initiatives gouvernementales croissantes et le financement de la mise au point de thérapies innovatrices contribuent à la croissance du marché.

• Le financement public et les politiques favorables ont permis d'accroître le financement et la recherche-développement sur les maladies rares telles que la maladie de Fabry. Par exemple, en mars 2023, le ministre canadien de la Santé a annoncé de nouvelles mesures pour mettre en oeuvre une Stratégie nationale des médicaments contre les maladies rares avec un financement pouvant atteindre 1,5 milliard de dollars sur trois ans.
• Ainsi, accroître les activités de recherche-développement avec des améliorations significatives dans les modalités de traitement, y compris le développement de thérapies avancées comme le venglustat (Ibiglustat), thérapie génique (ST-920) stimulera la croissance du marché pendant la période d'analyse.
• De plus, les acteurs clés opérant sur le marché participent continuellement aux activités de recherche et de développement et investissent massivement dans le développement de nouvelles options de traitement, contribuant ainsi à la croissance du marché.
• Par exemple, Protalix BioTherapeutics annonce un financement de 43,7 millions de dollars pour faire progresser ses programmes dans le domaine de la maladie de Fabry. Par conséquent, l'investissement important de certains des principaux investisseurs en Israël et aux États-Unis souligne l'allégeance de Protalix à apporter un traitement important au patient Fabry.
• De plus, des organismes de réglementation comme la FDA des États-Unis et l'Agence européenne des médicaments (EMA) ainsi que la PDMA du Japon ont fourni le statut de médicament orphelin à plusieurs médicaments candidats à la maladie de Fabry. Par exemple, le nouveau candidat à la thérapie génique pour la maladie de Fabry, EXG110, a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA américaine en décembre 2024.
• Par conséquent, la demande de traitement augmente avec la reconnaissance croissante de la maladie de Fabry par les professionnels de la santé ainsi que les patients en raison des options de traitement avancé moins restrictives disponibles.

Fabry Disease Treatment Analyse du marché

Selon le traitement, le marché mondial du traitement de la maladie de Fabry est divisé en thérapie de remplacement enzymatique (ERT), traitement par chaperon et autres types de traitement. Le marché a été évalué à 2,2 milliards de dollars en 2023. Le segment des thérapies de remplacement enzymatiques (ERT) a dominé le marché et a été évalué à 1,7 milliard de dollars en 2024.

• La croissance du segment du traitement substitutif enzymatique (ERT) est élevée en raison de la prévalence croissante de la maladie qui stimule directement la demande d'ERT, car c'est le traitement standard de la maladie de Fabry pour remplacer l'enzyme déficiente alpha-galactosidase A.
• De plus, l'avancement des techniques de diagnostic, comme le séquençage de la prochaine génération et les essais enzymatiques, a conduit à un diagnostic plus précoce et plus précis de la maladie de Fabry, contribuant ainsi à la croissance du marché de l'ERT. À titre d'exemple, Centogene a étendu un accord de collaboration avec Takeda dans lequel les deux entreprises continueront à fournir des services de diagnostic aux patients atteints de troubles du stockage lysosomiques qui peuvent aider les personnes atteintes de la maladie de Fabry à obtenir un diagnostic correct.
• De plus, la grande disponibilité de ces médicaments dans les pharmacies favorise la croissance globale du marché. De plus, les approbations réglementaires pour les nouvelles formulations et méthodes d'administration des ERP, comme la Pegunigalsidase alfa (PRX-102), ont élargi les options de traitement. Ces progrès s'accompagnent souvent d'une amélioration de l'efficacité et d'une diminution des réactions liées à la perfusion, ce qui rend l'ERT plus acceptable pour les patients. ont alimenté la croissance du segment des drogues.
• De plus, l'introduction de l'ERT recombinant à base de plantes et des options de traitement personnalisées améliorent le résultat du patient, de sorte que les entreprises investissent dans la recherche pour minimiser les effets indésirables liés à la perfusion et optimiser le schéma posologique.

Selon la voie d'administration, le marché mondial du traitement de la maladie de Fabry est classé en voie intraveineuse et orale. Le segment intraveineux représentait la part de marché la plus élevée de 68,3 % en 2024 et devrait connaître une croissance de 8,1 % au cours de la période d'analyse.

• Une augmentation de la population diagnostiquée de la maladie de Fabry en raison d'une meilleure sensibilisation et de programmes de dépistage génétique stimule la demande de thérapies intraveineuses.
• De plus, les essais cliniques ont constamment démontré la supériorité de l'ERT intraveineux dans la stabilisation des symptômes de la maladie de Fabry sur de longues durées. Par exemple, en 2021, un essai multicentrique a révélé que les patients traités par Fabrazyme avaient une réduction de 55 % des événements cardiaques et une amélioration de 40 % de la fonction rénale sur cinq ans, ce qui stimule la croissance du marché.
• De plus, la disponibilité d'infrastructures de soins de santé avancées sur les marchés développés, comme l'Amérique du Nord et l'Europe, soutient la croissance de l'administration IV. Ces régions ont une concentration plus élevée de patients atteints de la maladie de Fabry recevant l'ERT, ce qui favorise la progression globale du marché.
• En outre, la technique de l'infusion avancée par l'introduction de services de perfusion à domicile améliore le résultat et la commodité des patients. En outre, l'augmentation du taux de conformité des patients à l'administration d'EIC deux fois par semaine par voie IV dans les établissements de soins à domicile réduit les visites à domicile, augmente l'adoption de médicaments par voie IV, contribue à la croissance du marché.

Selon l'utilisation finale, le marché mondial du traitement des maladies de Fabry est classé en hôpitaux, en établissements de soins à domicile et en autres utilisateurs finaux. Le segment des hôpitaux a dominé le marché en 2024 et devrait atteindre 2,9 milliards de dollars d'ici 2034, avec un TCAC important de 8 % au cours de la période d'analyse.

• Les hôpitaux sont de plus en plus dotés d'outils de diagnostic avancés, comme des tests génétiques et des tests d'activité enzymatique, qui sont essentiels pour le diagnostic précis de la maladie de Fabry. Le diagnostic précoce et précis de la maladie augmente la demande d'options de traitement efficaces, ce qui stimule la croissance du marché.
• De plus, les hôpitaux sont les principaux fournisseurs de thérapie de remplacement enzymatique (ERT), la pierre angulaire du traitement de la maladie de Fabry. La complexité de l'administration de l'ERT et la nécessité d'un suivi conduisent les patients à l'hôpital.
• De plus, la maladie de Fabry affecte plusieurs organes, dont les reins, le coeur et le système nerveux, nécessitant des soins multidisciplinaires. Les hôpitaux sont particulièrement bien placés pour fournir des soins complets aux néphrologues, aux cardiologues, aux neurologues et aux conseillers en génétique, ce qui stimule la croissance du marché.
• Les hôpitaux jouent un rôle de plus en plus important dans les essais cliniques grâce à des collaborations avec des organismes de recherche qui appuient le développement et l'introduction de nouvelles thérapies pour les patients. En outre, la création de centres de traitement spécialisés, ainsi que le nombre croissant d'hôpitaux dispensant des soins spécialisés pour la maladie de Fabry, contribuent de façon significative à la croissance du marché.

En 2024, les États-Unis occupaient une position importante sur le marché nord-américain du traitement de la maladie de Fabry et étaient évalués à 945,8 millions de dollars, contre 878,7 millions de dollars en 2023.

• Cette croissance du marché est due aux initiatives gouvernementales favorables, à la prévalence croissante de la maladie de Fabry, à la présence d'acteurs clés de l'industrie, à une augmentation du nombre de traitements aux États-Unis.
• Par exemple, selon le rapport publié par la National Fabry Disease Foundation, environ 50 000 personnes aux États-Unis vivent avec la maladie de Fabry, y compris les formes classiques et tardives de la maladie.
• De plus, le traitement par substitution enzymatique (ERT) et le traitement par chaperon est devenu une option importante pour la gestion des complications associées à cette maladie cible, stimulant ainsi la demande de traitement positivement dans le pays.
• De plus, la présence d'acteurs importants de l'industrie comme Takeda, Sanofi et Amicus Therapeutics, entre autres, dans la région, est engagée dans le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies qui facilitent l'expansion du marché aux États-Unis.
• Le gouvernement et les organismes privés accroissent le programme de sensibilisation à la maladie de Fabry, ce qui entraîne une augmentation du nombre de personnes diagnostiquées, ce qui augmente la demande de traitement efficace, contribuant ainsi à la croissance du marché.
• Par exemple, en mai 2024, l'American Rein Fund (AKF) et Sanofi ont annoncé une campagne de sensibilisation pour accroître la visibilité de la maladie de Fabry. La campagne consistera notamment à encourager les patients atteints d'une maladie rénale chronique (RCD) dont la cause sous-jacente est inconnue à subir un test de dépistage de la maladie de Fabry.

L'Allemagne affiche un fort potentiel de croissance sur le marché européen du traitement des maladies de Fabry.

• L'Allemagne possède l'un des systèmes de santé les plus développés d'Europe, avec des niveaux élevés d'accessibilité et des installations avancées. Cela permet de diagnostiquer rapidement et de gérer efficacement traitement des maladies rares comme la maladie de Fabry, contribuant à la croissance globale du marché.
• De plus, l'Allemagne abrite des centres de recherche comme le Centre allemand pour les maladies rares (DZNE), qui collabore à des études sur la maladie de Fabry. Les essais cliniques menés en Allemagne pour de nouvelles thérapies, y compris des thérapies géniques, ont attiré d'importants investissements.
• En outre, l'Allemagne a été un chef de file dans l'adoption de nouvelles thérapies, y compris les thérapies de substitution enzymatiques (ERT) et chaperon, qui sont les traitements primaires pour la maladie de Fabry. La disponibilité croissante de médicaments de pointe, y compris les thérapies génétiques en cours de développement, alimente la croissance du marché.
• Par exemple, en août 2021, Amicus Therapeutics a annoncé que la Commission européenne a approuvé Galafold (migalastat) pour l'utilisation chez les adolescents âgés de 12 à moins de 16 ans pesant ≥ 45 kg avec un diagnostic confirmé de la maladie de Fabry. Cela a aidé l'entreprise à développer ses ventes en Europe.

Le marché chinois du traitement des maladies de Fabry devrait connaître une croissance importante sur le marché de l'Asie-Pacifique au cours de la période d'analyse.

• L'infrastructure sanitaire chinoise s'améliore rapidement, en particulier dans les zones urbaines, ce qui accroît l'accès à des traitements avancés pour des maladies rares comme la maladie de Fabry.
• De plus, la Chine a été témoin d'approbations de thérapies de remplacement enzymatiques (ERT) et de thérapies par chaperon oral pour la maladie de Fabry, offrant ainsi aux patients plus d'options de traitement.
• Le gouvernement chinois a activement soutenu le traitement des maladies rares, y compris la maladie de Fabry. Des initiatives telles que l'inclusion de certains traitements des maladies rares dans les régimes nationaux d'assurance maladie ont rendu les thérapies plus accessibles et plus abordables, stimulant ainsi la croissance du marché.
• En outre, les acteurs locaux de la Chine participent en permanence à des activités de recherche et de développement pour la fabrication de nouvelles molécules de médicaments. Par exemple, en août 2023, AceLink Therapeutics a ouvert son premier site clinique en Chine pour un essai clinique de phase 2 AL01211 comme traitement de la maladie de Fabry. L'essai est activement de dépistage et d'inscription des patients sur six sites en Chine, y compris l'hôpital de Shanghai.

Amérique latine : Le marché brésilien du traitement de la maladie de Fabry devrait connaître une croissance au cours des prochaines années.

• Le gouvernement brésilien a mis en œuvre des politiques visant à garantir l'accès au traitement des maladies rares. Dans le cadre de la Politique nationale de prise en charge intégrale des personnes atteintes de maladies rares (2014), la maladie de Fabry est reconnue comme nécessitant des soins spécialisés.
• En outre, les entreprises pharmaceutiques se concentrent de plus en plus sur le Brésil en tant que marché émergent pour les traitements des maladies rares. Les principaux médicaments contre la maladie de Fabry, tels que Fabrazyme (agalsidase bêta) et Replagal (agalsidase alfa), sont commercialisés dans le pays.
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• De plus, des organisations telles que l'Association brésilienne des maladies de la Fabry (ABRAF) jouent un rôle vital dans la sensibilisation, la promotion de meilleurs soins aux patients et la garantie de la disponibilité des traitements.

L'Arabie saoudite devrait croître au Moyen-Orient et en Afrique.

• Le gouvernement saoudien a beaucoup investi dans les soins de santé grâce à son initiative Vision 2030, qui vise à améliorer le système de santé. De plus, l'attention croissante de l'Arabie saoudite sur les programmes de dépistage génétique aide à identifier la maladie de Fabry tôt, permettant des interventions de traitement en temps opportun, ce qui stimule le marché pour le traitement de la maladie de Fabry.
• En outre, le gouvernement saoudien accorde des subventions importantes pour le traitement des maladies génétiques rares, y compris la maladie de Fabry, dans le cadre de son système de santé universel. Les traitements à coût élevé sont souvent couverts par les programmes gouvernementaux, ce qui réduit les obstacles financiers pour les patients.

Part du marché du traitement des maladies de Fabry

Les 5 principaux acteurs comme Amicus Therapeutics, Novartis, Pfizer, Sanofi et Takeda Pharmaceuticals représentent environ 60% de la part de marché en 2024. Ces acteurs se concentrent sur diverses stratégies telles que l'acquisition, l'expansion des entreprises, les activités de recherche-développement et les lancements de nouveaux produits pour consolider leur présence sur le marché.

Par exemple, en février 2022, Takeda Pharmaceutical Company et Sumitomo Dainippon Pharma, ont annoncé que Takeda succède à l'approbation de fabrication et de commercialisation et les droits de commercialisation de REPLAGAL 3,5 mg pour la maladie de Fabry, une perfusion intraveineuse d'enzyme α-galactosidase (IV) de Sumitomo Dainippon Pharma. Des géants pharmaceutiques établis offrent un traitement bien connu de la maladie de Fabry sous différents noms de marque.

Les principaux intervenants participent à des initiatives stratégiques comme la collaboration, le lancement de produits, l'investissement et les partenariats pour renforcer leur portefeuille de produits. Les entreprises adoptent activement une approche multiforme pour répondre à la demande croissante de traitement de la maladie de Fabry. En outre, le marché est fortement consolidé avec peu d'acteurs opérant sur le marché. Par conséquent, les principaux acteurs adoptent constamment des stratégies clés pour la croissance du marché.

Fabry Sociétés du marché du traitement des maladies

Les principaux acteurs du secteur du traitement des maladies de Fabry sont les suivants :

• Amicus thérapeutique
• Avrobio
• Thérapeutique Freeline
• Idorsia Pharmaceutiques
• ISU Abxis
• JCR Produits pharmaceutiques
• Novartis
• Pfizer
• Protalix BioTherapeutics
• Sanofi SA
• Takeda Pharmaceutiques
• Viatris
• De nombreux acteurs de premier plan comme Sanofi se concentrent sur l'approbation des produits, les fusions et les acquisitions pour obtenir un avantage concurrentiel sur le marché. Par exemple, en mai 2021, Sanofi a reçu la désignation de médicament orphelin pour le venglustat en Europe et aux États-Unis pour le traitement des patients atteints de la maladie de Fabry, de l'ADPKD, de la maladie de Gaucher et de la gangliosidasis GM2. Les entreprises obtiennent la désignation de médicaments orphelins pour introduire plus de produits contre la maladie de Fabry sur le marché.

Nouvelles de l'industrie du traitement des maladies de Fabry

• En novembre 2023, UniQure a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé la demande de nouveau médicament expérimental (IND) pour AMT-191, la société candidate à la thérapie génique pour la maladie de Fabry. AMT-191 comprend un vecteur AAV5 qui délivre un transgène -galactosidase A (GLA) conçu pour cibler le foie et produire la protéine GLA déficiente. Cela a aidé l'entreprise à élargir sa gamme de produits.
• En mai 2023, Chiesi Global Rare Diseases, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé PRX-102 (pegunigalsidase alfa-iwxj) aux États-Unis pour le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Fabry. Cette approbation de produit a aidé l'entreprise à élargir sa gamme de produits sur le marché américain.
• En mai 2023, Sangamo Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track à isaralgagene civaparvovec, ou ST-920, un produit de thérapie génique à part entière pour le traitement de la maladie de Fabry. Cette approbation visait à élargir la disponibilité du traitement, en complément des thérapies existantes pour la maladie de Fabry.

Le rapport d'étude de marché sur le traitement de la maladie de Fabry comprend une couverture approfondie de l'industrie avec des estimations et des prévisions en termes de revenus en millions de dollars américains de 2021 à 2034 pour les segments suivants:

Marché, par traitement

• Traitement substitutif enzymatique (ERT)
• Traitement par Chaperone
• Autres types de traitement

Marché, par voie d'administration

• Voie intraveineuse
• Voie orale

Marché, par utilisation finale

• Hôpitaux
• Cadres de soins à domicile
• Autres utilisateurs finaux

Les informations ci-dessus sont fournies pour les régions et les pays suivants:

• Amérique du Nord
  • États-Unis
  • Canada
• Europe
  • Allemagne
  • Royaume Uni
  • France
  • Espagne
  • Italie
  • Belgique
• Asie-Pacifique
  • Chine
  • Inde
  • Japon
  • Australie
  • Corée du Sud
• Amérique latine
  • Brésil
  • Mexique
  • Argentine
• Moyen-Orient et Afrique
  • Afrique du Sud
  • Arabie saoudite
  • EAU