Tamaño del mercado de tratamiento de la enfermedad de Fabry: por tipo de tratamiento (terapia de reemplazo enzimático (ERT) {por tipo de fármaco (agalsidasa alfa, agalsidasa beta}, por uso final (consultorio del médico y entornos domésticos)}, terapia de acompañante) y pronóstico, 2022 - 2030

Enfermedad de Fabry Tratamiento Tamaño del mercado

El tamaño del mercado mundial de tratamiento de enfermedades de Fabry fue valorado en USD 2.3 mil millones en 2024. Se espera que el mercado crezca de USD 2.500 millones en 2025 a USD 5.100 millones en 2032, en un CAGR de 8.2% durante el período de previsión. Se espera que la creciente demanda de tratamientos eficaces, precisos, altamente sensibles y específicos de la enfermedad de Fabry estimule el crecimiento empresarial.

Se espera que el aumento de los casos de Fabry y las complicaciones asociadas con la enfermedad aumente la demanda de tratamientos avanzados de enfermedades de Fabry en todo el mundo. Por ejemplo, según las estimaciones de los informes de Fabry Disease News en mayo de 2024, hay evidencia de una aparición posterior de la enfermedad de Fabry que parece ser relativamente común, que ocurre en aproximadamente 1 de cada 1000 a 3000 hombres, y 1 de 6.000 a 40.000 mujeres.

Sin embargo, el tipo clásico de la enfermedad de Fabry es raro y se estima que afecta aproximadamente 1 de 22.000 a 40.000 hombres. Así, la creciente prevalencia de la enfermedad de Fabry junto con la creciente inversión de los principales actores en el mercado para el desarrollo de un tratamiento más eficaz y superior, resulta en el lanzamiento de nuevas terapias y la disponibilidad ampliada para satisfacer la mayor demanda de tratamiento preciso de esta rara enfermedad genética internacional propelen el crecimiento del mercado durante el período de análisis.

El mercado se ve reforzado aún más por el aumento de la conciencia y el diagnóstico precoz de enfermedades. Además, la población envejecida mundial es más susceptible a las enfermedades genéticas, incluida la Fabry. A medida que aumenta la esperanza de vida, también aumenta el número de personas que pueden desarrollar enfermedades de Fabry, lo que puede aumentar la demanda de tratamientos contribuyendo así al crecimiento del mercado. Además, numerosos gobiernos y organizaciones sin fines de lucro que integran Rare Diseases International (RDI) están operando para crear conciencia sobre la gestión de tales trastornos genéticos raros entre la población. Estos importantes esfuerzos influirán positivamente en la demanda de tratamiento conexo, lo que impulsará los ingresos comerciales.

La enfermedad de Fabry es un trastorno hereditario poco común que tiene un impacto notable en varios órganos del cuerpo como los riñones, el corazón y la piel. Episodios de dolor especialmente en las extremidades y los pies inferiores (conocidos como acroparesthesias), pequeñas lesiones rojas oscuras en la piel denominadas “angiokeratomas” y disminución de la sudoración (hipohidrosis) nublación o estrecas en la parte frontal del ojo (opacidad corneal o verticillato corneal) son muy comunes. Es causada por la acumulación de una grasa particular llamada globotriaosilceramida (GL-3) dentro de los tejidos del cuerpo. El tratamiento más específico y eficaz disponible es terapia de sustitución de enzimas y terapia de chaperona.

Tendencias del mercado de tratamiento de enfermedades de Fabry

Las crecientes iniciativas gubernamentales y la financiación para el desarrollo de terapias innovadoras contribuyen al crecimiento del mercado.

• La financiación gubernamental y las políticas favorables han dado lugar a una mayor financiación y a un aumento de la tasa de mortalidad por enfermedades raras como la enfermedad de Fabry. Por ejemplo, en marzo de 2023, el Ministro de Salud del Canadá anunció nuevas medidas para aplicar una Estrategia Nacional de Drogas para las Enfermedades Raras con financiación de hasta 1.500 millones de dólares de los EE.UU. a lo largo de tres años.
• Así, el aumento de las actividades de investigación y desarrollo con importantes mejoras en las modalidades de tratamiento, incluido el desarrollo de terapias avanzadas como venglustat (Ibiglustat), terapia génica (ST-920) impulsará el crecimiento del mercado durante el período de análisis.
• Además, los actores clave que operan en el mercado participan continuamente en actividades de investigación y desarrollo e invierten fuertemente en el desarrollo de nuevas opciones de tratamiento, contribuyendo así al crecimiento del mercado.
• Por ejemplo, Protalix BioTherapeutics anuncia USD 43,7 millones en financiamiento para seguir avanzando en sus programas en la enfermedad de Fabry. Por lo tanto, la importante inversión de algunos de los principales inversionistas en Israel y Estados Unidos enfatiza la lealtad de Protalix a traer un tratamiento importante al paciente de Fabry.
• Además, organismos reguladores como la FDA estadounidense y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) así como la PDMA de Japón proporcionaron el estado de los medicamentos huérfanos a varios medicamentos de la enfermedad de Fabry. Por ejemplo, el nuevo candidato de Exegenesis Bio para la terapia genética de Fabry, EXG110, recibió la designación de medicamentos huérfanos de la FDA estadounidense en diciembre de 2024.
• Por lo tanto, la demanda de tratamiento aumenta con el creciente reconocimiento de la enfermedad de Fabry por los médicos, así como los pacientes debido a las opciones de tratamiento avanzado menos restrictivas disponibles.

Análisis del mercado de la enfermedad de Fabry

Basado en el tratamiento, el mercado global de tratamiento de enfermedades Fabry se divide en terapia de sustitución de enzimas (ERT), tratamiento de chaperona y otros tipos de tratamiento. El mercado fue valorado en USD 2.200 millones en 2023. El segmento de la terapia de sustitución de enzimas (ERT) dominaba el mercado y se valoraba en USD 1.700 millones en 2024.

• El crecimiento del segmento de terapia de sustitución de enzimas (ERT) es alto debido a la creciente prevalencia de enfermedades que aumenta directamente la demanda de ERT, ya que es el tratamiento estándar para la enfermedad de Fabry para reemplazar la enzima deficiente alfa-galactosidase A.
• Además, el avance en técnicas diagnósticas tales como secuenciación de próxima generación y ensayos de enzimas han llevado a un diagnóstico previo y más preciso de la enfermedad de Fabry, contribuyendo al crecimiento del mercado de ERT. Como ejemplo, Centogene ha ampliado un acuerdo de colaboración con Takeda en el que las dos empresas continuarán prestando servicios de diagnóstico a los pacientes con trastornos de almacenamiento lisosomal que pueden ayudar a las personas con enfermedad de Fabry a obtener un diagnóstico correcto.
• Además, la amplia disponibilidad de estos medicamentos en las farmacias favorece aún más el crecimiento general del mercado. Además, las aprobaciones reglamentarias para formulaciones novedosas de ERT y métodos de entrega, como Pegunigalsidase alfa (PRX-102), han ampliado las opciones de tratamiento. Estos avances a menudo se combinan con una mayor eficacia y una reducción de las reacciones relacionadas con la infusión, lo que hace que la ERT sea más aceptable para los pacientes. han alimentado el crecimiento del segmento de drogas.
• Además, la introducción de ERT recombinante basado en plantas y opciones de tratamiento personalizadas mejoran el resultado del paciente, por lo que las empresas están invirtiendo en investigación para minimizar los efectos adversos relacionados con la infusión y optimizar el régimen de dosis.

Sobre la base de la vía de administración, el mercado mundial de tratamiento de enfermedades de Fabry se clasifica en intravenosa y oral. El segmento intravenoso representó la cuota de mercado más alta del 68,3% en 2024 y se prevé que será testigo de crecimiento en una CAGR del 8,1% durante el período de análisis.

• Un aumento de la población diagnosticada de enfermedades Fabry debido a mejores programas de sensibilización y detección genética está aumentando la demanda de terapias intravenosas.
• Además, los ensayos clínicos han demostrado consistentemente la superioridad de la ERT intravenosa en estabilizar los síntomas de la enfermedad de Fabry durante largos períodos. Por ejemplo, en 2021, un ensayo multicéntrico informó que los pacientes tratados con Fabrazyme tuvieron una reducción del 55% en los eventos cardíacos y una mejora del 40% en la función renal durante cinco años, que aumenta el crecimiento del mercado.
• Además, la disponibilidad de infraestructuras sanitarias avanzadas en mercados desarrollados, como América del Norte y Europa, apoya el crecimiento de la administración IV. Estas regiones tienen una mayor concentración de pacientes con enfermedad de Fabry que reciben ERT, fomentando así la progresión general del mercado.
• Además, la técnica de infusión de avance con la introducción de servicios de infusión en el hogar mejora el resultado y la comodidad del paciente. Además, el creciente cumplimiento del paciente con dos veces por semana de administración de ERT a través de vía IV en los entornos de cuidado de la casa reduce las visitas al hospital, aumenta la adopción de drogas a través de vía IV, contribuye al crecimiento del mercado.

Basado en el uso final, el mercado mundial de tratamiento de enfermedades de Fabry se clasifica en hospitales, centros de atención y otros usuarios finales. El segmento de hospitales dominó el mercado en 2024 y se prevé que alcanzará USD 2.900 millones en 2034 con un significativo CAGR de 8% durante el período de análisis.

• Los hospitales están cada vez más equipados con herramientas avanzadas de diagnóstico, como pruebas genéticas y ensayos de actividad enzimática, que son esenciales para el diagnóstico preciso de la enfermedad de Fabry. El diagnóstico temprano y preciso de la enfermedad aumenta la demanda de opciones de tratamiento eficaces, lo que impulsa el crecimiento del mercado.
• Además, los hospitales son los principales proveedores de terapia de sustitución de enzimas (ERT), la piedra angular del tratamiento de la enfermedad de Fabry. La complejidad de la administración de la ERT y la necesidad de monitorear pacientes de transmisión a entornos hospitalarios.
• Además, la enfermedad de Fabry impacta múltiples sistemas de órganos, incluyendo los riñones, el corazón y el sistema nervioso, necesitando atención multidisciplinaria. Los hospitales tienen una posición única para proporcionar cuidados integrales con nefrólogos, cardiólogos, neurólogos y consejeros genéticos, impulsar el crecimiento del mercado.
• Los hospitales están desempeñando un papel cada vez mayor en los ensayos clínicos mediante colaboraciones con organizaciones de investigación, que apoyan el desarrollo e introducción de terapias novedosas para los pacientes. Además, el establecimiento de centros de tratamiento especializados, junto con el número cada vez mayor de hospitales que prestan atención especial a la enfermedad de Fabry, contribuye significativamente al crecimiento del mercado.

En 2024, EE.UU. ocupó una posición significativa en el mercado de tratamiento de enfermedades de Fabry en América del Norte y fue valorado en USD 945.8 millones de USD de USD 878.7 millones en 2023.

• Este crecimiento del mercado se debe a las iniciativas gubernamentales favorables, el aumento de la prevalencia de la enfermedad de Fabry, la presencia de actores clave de la industria, un aumento del número de procedimientos de tratamiento en Estados Unidos.
• Por ejemplo, según el informe publicado por National Fabry Disease Foundation, alrededor de 50.000 personas en los EE.UU. viven con la enfermedad de Fabry incluyendo formas clásicas y de aparición tardía de la enfermedad.
• Además, la terapia de sustitución de enzimas (ERT) y la terapia de chaperona se ha convertido en una opción significativa para la gestión de las complicaciones asociadas con este deterioro objetivo, estimulando así la demanda de tratamiento positivamente en el país.
• Además, la presencia de destacados actores de la industria como Takeda, Sanofi y Amicus Therapeutics, entre otros en la región, se dedican al desarrollo y comercialización de nuevas terapias que facilita la expansión del mercado en Estados Unidos.
• El gobierno y la organización privada promueven el programa de sensibilización para la enfermedad de Fabry, lo que lleva a aumentar el número de personas diagnosticadas con enfermedad aumenta la demanda de tratamiento efectivo, contribuyendo así al crecimiento del mercado.
• Por ejemplo, en mayo de 2024, el American Kidney Fund (AKF) y Sanofi anunciaron una campaña de sensibilización para aumentar la visibilidad de la enfermedad de Fabry. La campaña incluirá alentar a pacientes con enfermedad renal crónica (CKD) con una causa subyacente desconocida para ser probados para la enfermedad de Fabry.

Alemania muestra un fuerte potencial de crecimiento en el mercado de tratamiento de enfermedades de Fabry Europa.

• Alemania tiene uno de los sistemas de salud más desarrollados de Europa, con altos niveles de accesibilidad e instalaciones avanzadas. Esto permite el diagnóstico precoz y la gestión eficaz de tratamiento de enfermedades raras como Fabry enfermedad, contribuyendo al crecimiento global del mercado.
• Además, Alemania alberga centros de investigación como el Centro Alemán de Enfermedades Raras (DZNE), que colabora en estudios de enfermedades Fabry. Los ensayos clínicos realizados en Alemania para terapias novedosas, incluyendo terapias genéticas, han atraído una inversión significativa.
• Además, Alemania ha sido líder en la adopción de nuevas terapias, incluyendo terapia de sustitución de enzimas (ERT) y terapias de chaperona, que son los tratamientos primarios para la enfermedad de Fabry. La creciente disponibilidad de medicamentos avanzados, incluyendo terapias genéticas en desarrollo, alimenta el crecimiento del mercado.
• Por ejemplo, en agosto de 2021, Amicus Therapeutics anunció que la Comisión Europea ha aprobado Galafold (migalastat) para su uso en adolescentes de 12 a 16 años que pesan ≥ 45 kg con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry. Esto ayudó a la empresa a ampliar sus ventas en Europa.

Se espera que el mercado de tratamiento de la enfermedad de China Fabry crezca significativamente en el mercado de Asia Pacífico durante el período de análisis.

• La infraestructura sanitaria de China está mejorando rápidamente, especialmente en las zonas urbanas, aumentando el acceso a tratamientos avanzados para enfermedades raras como la enfermedad de Fabry.
• Además, China ha sido testigo de la aprobación de terapias de sustitución de enzimas (ERT) y terapias de chaperona oral para la enfermedad de Fabry, proporcionando a los pacientes más opciones de tratamiento.
• El Gobierno chino ha participado activamente en el apoyo al tratamiento de enfermedades raras, incluida la enfermedad de Fabry. Iniciativas como la inclusión de ciertos tratamientos de enfermedades raras en los planes nacionales de seguro médico han hecho que las terapias sean más accesibles y asequibles, lo que estimula el crecimiento del mercado.
• Además, los actores locales de China participan continuamente en actividades de investigación y desarrollo para la fabricación de nuevas moléculas de drogas. Por ejemplo, en agosto de 2023, AceLink Therapeutics abrió su primer sitio clínico en China para un ensayo clínico de fase 2 AL01211 como tratamiento para la enfermedad de Fabry. El ensayo está analizando y matriculando activamente pacientes en seis sitios en China, incluyendo el hospital Ruijin de Shanghai.

América Latina: Se proyecta que el mercado de tratamiento de enfermedades de la Fabry de Brasil será testigo del crecimiento en los próximos años.

• El gobierno brasileño ha implementado políticas para garantizar el acceso al tratamiento de enfermedades raras. En virtud de la Política Nacional de Atención Integral a las Personas con Enfermedades Raras (2014), se reconoce que la enfermedad de Fabry requiere atención especializada.
• Además, las empresas farmacéuticas se centran cada vez más en Brasil como un mercado emergente para tratamientos de enfermedades raras. En el país se comercializan medicamentos principales para la enfermedad de Fabry, como Fabrazyme (agalsidase beta) y Replagal (agalsidase alfa).
•  
• Además, organizaciones como la Asociación Brasileña de Enfermedades Fabrias (ABRAF) desempeñan un papel vital en la sensibilización, la promoción de una mejor atención al paciente y la disponibilidad de tratamiento.

Se prevé que Arabia Saudita crezca en el mercado de tratamiento de enfermedades de Oriente Medio y África Fabry.

• El gobierno saudí ha invertido mucho en la salud a través de su iniciativa Visión 2030, que pretende mejorar el sistema sanitario. Además, el enfoque creciente de Arabia Saudita en los programas de detección genética ayuda a identificar la enfermedad de Fabry temprano, permitiendo intervenciones de tratamiento oportunas, lo que aumenta el mercado para el tratamiento de la enfermedad de Fabry.
• Además, el gobierno de Arabia Saudita proporciona importantes subvenciones para el tratamiento de enfermedades genéticas raras, incluida la enfermedad de Fabry, bajo su sistema de salud universal. Los tratamientos de alto costo suelen estar cubiertos por programas gubernamentales, reduciendo las barreras financieras para los pacientes.

Mercado de Tratamiento de Enfermedades Fabrias Compartir

Los 5 mejores jugadores como Amicus Therapeutics, Novartis, Pfizer, Sanofi y Takeda Pharmaceuticals representan aproximadamente el 60% de la cuota de mercado en 2024. Estos actores se centran en diversas estrategias como adquisición, expansión de negocios, actividades de investigación y desarrollo y lanzamientos de productos novedosos para consolidar su presencia en el mercado.

Por ejemplo, en febrero de 2022, Takeda Pharmaceutical Company y Sumitomo Dainippon Pharma, anunciaron que Takeda logró la aprobación de fabricación y comercialización y los derechos de comercialización de REPLAGAL 3.5 mg para la enfermedad de Fabry, una enzima α-galactosidasa intravenosa (IV) infusión de Sumitomo Dainippon Pharma. Los gigantes farmacéuticos establecidos ofrecen un tratamiento conocido de la enfermedad de Fabry bajo varios nombres de marca.

Los actores clave están participando en iniciativas estratégicas como la colaboración, el lanzamiento de productos, la inversión y las asociaciones para fortalecer su cartera de productos. Las empresas están adoptando activamente enfoques múltiples para hacer frente a la creciente demanda de tratamiento de enfermedades de Fabry. Además, el mercado está altamente consolidado con pocos jugadores que operan en el mercado. Por lo tanto, los principales actores están adoptando constantemente estrategias clave para el crecimiento del mercado.

Enfermedad de Fabry Tratamiento Empresas del Mercado

Los jugadores prominentes que operan en la industria del tratamiento de enfermedades Fabry se mencionan a continuación:

• Amicus Therapeutics
• Avrobio
• Terapéutica de Freeline
• Farmacéutica Idorsia
• ISU Abxis
• JCR Productos farmacéuticos
• Novartis
• Pfizer
• Protalix BioTerapéutica
• Sanofi SA
• Takeda Pharmaceuticals
• Viatris
• Muchos jugadores líderes como Sanofi se centran en la aprobación de productos, fusiones y adquisiciones para ganar un borde competitivo en el mercado. Por ejemplo, en mayo de 2021, Sanofi se ha concedido la Designación de Medicamentos Huérfanos para venglustat en Europa y Estados Unidos para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Fabry, ADPKD, enfermedad de Gaucher y gangliosidosis GM2. Las empresas están recibiendo la designación de medicamentos huérfanos para introducir más productos para la enfermedad de Fabry en el mercado.

Enfermedad de Fabry Tratamiento Noticias

• En noviembre de 2023, uniQure anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) despejó la solicitud de Investigación de Nuevos Medicamentos (IND) para AMT-191, el candidato de terapia génica de la Compañía para la enfermedad de Fabry. AMT-191 comprende un vector AAV5 que ofrece un transgeno de -galactosidase A (GLA) diseñado para apuntar al hígado y producir la proteína GLA deficiente. Esto ayudó a la empresa a ampliar su gama de productos.
• En mayo de 2023, Chiesi Global Rare Diseases, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado PRX-102 (pegunigalsidase alfa-iwxj) en los Estados Unidos para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Fabry. Esta aprobación del producto ayudó a la empresa a ampliar su gama de productos en el mercado estadounidense.
• En mayo de 2023, Sangamo Therapeutics, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la designación rápida para isaralgagene civaparvovec, o ST-920, un candidato de producto de terapia genética de propiedad total para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. Esta aprobación tenía por objeto ampliar la disponibilidad del tratamiento, complementando las terapias existentes para la enfermedad de Fabry.

El informe de investigación sobre el mercado de tratamiento de enfermedades Fabry incluye una cobertura profunda de la industria con estimaciones y pronósticos en términos de ingresos en USD Millones de 2021 – 2034 para los siguientes segmentos:

Mercado, por tratamiento

• Terapia de sustitución enzima (ERT)
• Tratamiento de Chaperona
• Otros tipos de tratamiento

Mercado, por Ruta de la Administración

• Intravenous
• Oral

Mercado, por fin uso

• Hospitales
• Ajustes del cuidado del hogar
• Otros usuarios finales

La información anterior se proporciona a las siguientes regiones y países:

• América del Norte
  • EE.UU.
  • Canadá
• Europa
  • Alemania
  • UK
  • Francia
  • España
  • Italia
  • Países Bajos
• Asia Pacífico
  • China
  • India
  • Japón
  • Australia
  • Corea del Sur
• América Latina
  • Brasil
  • México
  • Argentina
• Oriente Medio y África
  • Sudáfrica
  • Arabia Saudita
  • UAE