Tamaño del mercado de Terapéutica de la fibrosis quística: por método de tratamiento (medicamentos [clase de fármaco {moduladores CFTR, mucolíticos, broncodilatadores, suplementos de enzimas pancreáticas}, vía de administración], dispositivos), canal de distribución y pronóstico, 2021-2027

Cistic Fibrosis Terapéutica tamaño del mercado

El tamaño del mercado de fibrosis quística global fue valorado en USD 15.7 mil millones en 2024. Se espera que el mercado crezca de USD 18,1 mil millones en 2025 a USD 68,4 mil millones en 2034 a una CAGR de 15,9% de 2025 a 2034. La creciente prevalencia de fibrosis quística (CF) y el creciente énfasis en el tratamiento eficaz han impulsado el crecimiento del mercado. La alta prevalencia de estos casos de CF da lugar a la necesidad de detección temprana y mejores soluciones de diagnóstico que a su vez estimularon la adopción de tratamientos terapéuticos eficaces en el mercado.

Según un estudio reportado en el Journal of Cystic Fibrosis, casi el 65% de los casos de CF se diagnosticaron con cerca de 105.352 casos en 94 países en 2022. Esta creciente incidencia de CF hace hincapié en la necesidad de un tratamiento eficaz para mejorar la gestión de la condición.

El aumento de la financiación para la investigación y el desarrollo acelera las actividades de investigación que desarrollan el avance del posible tratamiento. El surgimiento del modulador de conductividad transmembrana CF (CFTR) y los estudios de extensión de tuberías con un número creciente de ensayos clínicos desarrollar la terapia de tratamiento potencial que aborda la creciente preocupación de la CF expandió las oportunidades en el mercado.

Por ejemplo, en septiembre de 2024, un estudio de fase 1b de investigación fue iniciado por ReCode Therapeutics. Este estudio tuvo como objetivo evaluar la tolerabilidad y la seguridad de RCT2100, una dosis inhalada de MRNA en pacientes CF que no pueden responder a moduladores CFTR y RCT1100 para el tratamiento de la disquinesia primaria ciliar. Este estudio iniciación y resultados positivos esperados probablemente ofrezcan oportunidades significativas para una posible línea de tratamiento en pacientes con IC. Además, un aumento de la conciencia de terapias avanzadas alimenta la adopción de las terapéuticas, lo que estimula enormemente el crecimiento en el mercado.

La fibrosis quística terapéutica se refiere al tratamiento desarrollado para abordar y mejorar los síntomas causados por la IC. Este trastorno genético afecta principalmente al sistema digestivo, el sistema respiratorio y el sistema reproductivo. Los métodos de tratamiento comprenden la medicación incluyendo moduladores CFTR, agentes mucolíticos, broncodilatadores, agentes antiinfecciosos y otras clases de medicamentos, mientras que la gestión de no medicamentos incluye intervenciones de terapia para administrar los síntomas de la CF.

Tendencias del mercado de la Fibrosis Cistica

• Las mejoras en la terapia de modulador CFTR junto con la terapia avanzada emergente para abordar la preocupación de los pacientes de CF alimenta el crecimiento del mercado. El desarrollo de terapias combinadas u otros moduladores CFTR como Trikafta, Symdeko, Orkambi mejoró significativamente el funcionamiento pulmonar y redujo la hospitalización de los pacientes CF.
• Estas terapias se dirigen principalmente a la causalidad de los pacientes con IC, administrando la obliteración pulmonar y mejorando la funcionalidad de los pulmones y la esperanza de vida. Por ejemplo, en diciembre de 2020 Vertex Pharmaceuticals recibió la aprobación de Food and Drug Administration (FDA) para TRIKAFTA en pacientes de 2 años y mayores de edad con una mutación F508del u otras mutaciones receptivas.
• Esta aprobación significó tratamiento con acceso a unos 300 pacientes adicionales estimados. Este logro puso de relieve la determinación en curso de mejorar la prestación de atención a los pacientes con IC.
• Además, el creciente avance en el tratamiento de CF con el enfoque en el desarrollo de potenciales avances que ofrezcan soluciones a largo plazo para los pacientes de CF ha impulsado aún más el crecimiento del mercado. Un tratamiento en Australia Occidental en pacientes con fibrosis quística está siendo sometido a pruebas clínicas en Estados Unidos y Australia. The Kids Research Institute Australia and Perth Children's Hospital stated the treatment RSP-1502, combination the use of an inhaled antibióticos impulsor para el tratamiento de infecciones respiratorias en pacientes con IC.
• Sin embargo, un ensayo basado en la AA temprana utilizando este impulsor antibiótico inhalado en pacientes CF crónicamente infectados mostró una reducción de 800 veces en la carga bacteriana y una mejora de la función pulmonar del 16% en promedio frente a la mejora del 5% observada con tratamiento estándar. Esta nueva combinación está en un avance, mejorando los resultados antiinfecciosos y la función pulmonar en pacientes con IC.
• Además, algunos factores de restricción como la limitada accesibilidad de terapias avanzadas en las zonas en desarrollo, requisitos regulatorios estrictos, posibles efectos secundarios de las terapias actuales están impidiendo el crecimiento del mercado.

Análisis del mercado de la terapia de fibrosis quística

Según el tipo, el mercado mundial se clasifica en medicamentos y no medicamentos. El segmento de medicamentos valoró 11.9 milliardes de 2023 dólares, estimado para generar ingresos de USD 14 mil millones en 2024 presenciando su dominio a lo largo del período de previsión a una CAGR de 16,1%.

• El segmento de la medicación se categoriza en moduladores CFTR, agentes mucolíticos, broncodilatadores, agentes antiinfectivos, suplementos de enzimas pancreáticas y otras clases de drogas.
• El creciente avance en las terapias de drogas, incluidos los moduladores de CFTR y otros tratamientos sintomáticos, ha impulsado significativamente la demanda de medicamentos, lo que ha sido testigo de la prominencia del segmento en el mercado. Estos fármacos tienden a mejorar las respuestas de los resultados del paciente apuntando a los síntomas de la IC y mutaciones genéticas.
• El aumento de la frecuencia de los casos de CF refuerza los fondos y actividades de investigación y desarrollo que permiten la disponibilidad potencial de tratamiento, fortaleciendo así la posición de los segmentos en el mercado.
• Además, los avances en la medicina personalizada y la ampliación del apoyo al reembolso enfatizando su papel central en la mejora de la salud de los pacientes con IC. Esto se prevé para ampliar el crecimiento del mercado en los próximos años.

Basado en el grupo de edad, el mercado global de fibrosis quística terapéutico se clasifica en los menores de 18 años, 18 a 40 años, y 41 y más. El segmento inferior a 18 años representó la cuota de mercado más alta de 76,8% en 2024.

• The segment prominence for below 18 age group was asserted to be a high occurrence of diseases such as CF in children and adolescents. La mayoría de los niños con IC son diagnosticados cuando tienen 2 años. Sin embargo, pocos de ellos con una forma leve pueden no ser diagnosticados hasta que sean adolescentes.
• Estas enfermedades provocan el diagnóstico y el tratamiento tempranos, lo que aumenta la necesidad de terapias focalizadas y atención individualizada en esta población.
• El aumento de la atención de los cuidadores, el mejor diagnóstico y el acceso a nuevas opciones de tratamiento también desempeñan un papel en la importancia de este segmento. Además, el énfasis en la investigación pediátrica y las aprobaciones reglamentarias mantiene el dominio del mercado durante todo el período previsto.

En 2024, EE.UU. ocupó una posición prominente en el mercado de fibrosis quística de América del Norte, con un valor de USD 10.500 millones. Se trata de un aumento de USD 8.900 millones en 2023, lo que demuestra un crecimiento en una CAGR de 15,9%.

• La alta prevalencia de CF en el país elevaba la necesidad de un tratamiento eficaz de CF junto con actividades rigurosas de investigación y desarrollo que sirvieran para gestionar la carga de la enfermedad ha fortalecido el liderazgo estadounidense en el mercado.
• Según la American Lung Association, casi 40.000 niños y adultos viven con CF, que es de 38.804 casos prevalecientes a partir de 2020 en Estados Unidos. Tales casos crecientes aumentan la demanda de una solución de tratamiento eficaz y luego aumenta el crecimiento del mercado en Estados Unidos.
• Además, el país gana mayor tracción en el mercado mediante amplias contribuciones gubernamentales y privadas de financiación para desarrollar terapias innovadoras y medicamentos avanzados como moduladores de CFTR para mejorar la gestión de los síntomas de la CF.
• Del mismo modo, la expansión de terapias innovadoras como terapia génica se espera ampliar las opciones de tratamiento.
• La presencia de organizaciones como Cystic Fibrosis Foundation y sus generosas políticas de reembolso también contribuye a la alta adopción de tratamientos.
• Además, la presencia de las principales empresas farmacéuticas junto con importantes inversiones en investigación y desarrollo sigue fortaleciendo la posición del país en la región.

Alemania está preparada para crecer a una tasa de crecimiento sustancial en el mercado terapéutico de fibrosis quística de Europa.

• The market growth potential in the country was asserted due to the rising CF incidence along with the emerging awareness with enhanced improvement in CF management.
• Aumento de la atención y los esfuerzos para la detección temprana mediante la detección de recién nacidos Los programas ofrecidos en el país estimulan la demanda de opciones de tratamiento eficaces. Por ejemplo, cada año, el centro de NBS Heidelberg proyecta recién nacidos para unos 140.000 niños del suroeste de Alemania. Casi todos los padres que optan por NBS por su hijo también consienten en participar en CF-NBS (99,8%).
• Esta iniciativa tiende a mejorar las intervenciones tempranas mejorando los resultados del paciente, instando a las inversiones en investigación y desarrollo, y ampliando la accesibilidad al tratamiento en pacientes con IC.
• Asimismo, las inversiones sustanciales en investigación y desarrollo y colaboración entre institutos académicos y de investigación y empresas farmacéuticas promueven el desarrollo de terapias innovadoras. Por ejemplo, Mukoviszidose e.V. proporciona fondos para proyectos de investigación relacionados con la CF y estudios clínicos que implican una aplicación clínica en el cuidado y la conciencia de la CF. Esta financiación de apoyo pretende optimizar las actividades de investigación y desarrollo correspondientes a la carga de la enfermedad y mejorar el resultado de los pacientes con una oportunidad emergente.
• Además, las políticas de reembolso de apoyo y la ayuda pública para la sensibilización y tratamiento de las enfermedades raras reforzaron aún más la posición de Alemania en el mercado europeo.

Japón ocupó la posición prominente en el mercado terapéutico de fibrosis quística Asia Pacífico.

• El mercado del país fue impulsado por el creciente enfoque en tratamiento de enfermedades raras junto con apoyo regulatorio favorable como el sistema Orfan Drug Designation, fomentando así la innovación en el desarrollo de fármacos CF en el país
• La creciente conciencia y accesibilidad al tratamiento se mejoró gracias a la expansión de los programas de diagnóstico precoz y el avance de la detección genética que ha fortalecido aún más la posición de Japón en el mercado de Asia Pacífico.
• Además, el apoyo regulatorio como el sistema Orfan Drug Designation ayuda a fomentar la innovación en el desarrollo de fármacos CF. Por lo tanto, estos factores fueron testigos colectivamente de mantener la posición de Japón ampliando la disponibilidad de tratamiento de la IC en la región y mejorando el crecimiento del mercado.

El mercado terapéutico de fibrosis quística de Brasil se proyecta para presenciar el crecimiento en el mercado latinoamericano.

• El mercado brasileño está establecido para un crecimiento sustancial debido a la significativa población de pacientes de CF, destacando la necesidad de un tratamiento potencial de CF con mayor eficacia.
• Por ejemplo, según el Registro de pacientes de fibrosis quística brasileño, Brasil tenía una tasa de incidencia de aproximadamente 1 en 7, 576 nacidos vivos con fibrosis quística en 2017. Además, la detección de recién nacidos para FQ es obligatoria, ayudando a diagnosticar e intervenir temprano.
• Por lo tanto, el aumento de los casos de CF con un acceso ampliado a la detección podría estimular la demanda de posibles soluciones de gestión de enfermedades, lo que propiciaría el crecimiento del mercado nacional.
• Además, el aumento de la conciencia, los avances en la infraestructura sanitaria, la mejora del acceso a tratamientos avanzados y el aumento de las inversiones en investigación de enfermedades raras supusieron que Brasil fuera un mercado clave para la fibrosis quística en la región de América Latina.

Mercado de Terapéutica de Fibrosis Cistica Compartir

Los 4 mejores jugadores del mercado global tienen una parte de ~50%. Los actores clave del mercado como Vertex Pharmaceuticals, F. Hoffmann-La Roche, Gilead, Novartis AG tienen una parte sustancial de la industria. Estas empresas se centran activamente en el desarrollo de posibles opciones de tratamiento, apuntando a las causas genéticas subyacentes de la enfermedad, abordando la gestión de la CF. Además, para hacer frente a las necesidades, las empresas participan activamente en actividades de consolidación de mercados, incluidas colaboraciones con instituciones de investigación y organizaciones de salud para promover la innovación y acelerar el descubrimiento de drogas.

Además, el extenso oleoducto para terapéuticas CF, incluyendo fármacos novedosos sometidos a ensayos clínicos, destacó el creciente enfoque para atender necesidades no satisfechas. Además, el creciente número de aprobaciones y el creciente enfoque en la medicina personalizada intensifican la competencia en el mercado. Las empresas están invirtiendo en gran medida en ampliar su presencia geográfica, especialmente en los mercados emergentes, para aprovechar la creciente demanda y mejorar la accesibilidad a tratamientos de vanguardia y la penetración en el mercado.

Cistic Fibrosis Terapéutica Mercado Empresas

Los jugadores prominentes que operan en la industria de la fibrosis quística son los siguientes:

• Terapéutica Alcresta
• Baxter
• Chiesi Farmaceutici S.p.A.
• F. Hoffmann-La Roche
• Gilead
• Koninklijke Philips N.V.
• Lupin
• Monaghan Medical
• Novartis AG
• Savara
• Terapéutica de Sionna
• Teva Pharmaceutical Industrias
• Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals es uno de los líderes clave del mercado, con un enfoque en proporcionar el modulador CFTR. La compañía tiene una gama de terapéuticas de CF y posee un fuerte oleoducto con el objetivo de mejorar los resultados de los pacientes y mejorar la esperanza de vida de los pacientes de CF. Por ejemplo, la empresa está investigando VX-522, un CFTR mRNA que puede ser entregado al pulmón por sistemas avanzados de suministro de drogas como nanopartículas lípidos. El objetivo de este estudio investigativo es abordar la causa subyacente de la enfermedad pulmonar afectada por la IC. El desarrollo de este fármaco significaría una alternativa de terapia innovadora al modulador CFTR o al paciente que carece de respuesta para el modulador CFTR.

Gilead es uno de los principales proveedores de terapias antibacterianas y antifúngicas específicas para CF que tienen como objetivo mejorar el control de infecciones, mejorando la seguridad y el resultado de los pacientes.

F. Hoffmann-La Roche se centra en proporcionar terapias de modificación de enfermedades para satisfacer las necesidades de los pacientes con IC, aprovechando la experiencia en medicina de precisión y diagnóstico. Por ejemplo, Roche adquirió el programa de CF de pan-genotipo de fase-1 para Terapéutica Empresarial, proporcionando un conjunto de compuestos potenciadores TMEM16A diseñado para restaurar la función pulmonar en pacientes de CF. Esta adquisición tenía como objetivo ampliar las capacidades de investigación de la empresa, acelerando la innovación en la industria CF.

Cistic Fibrosis Therapeutics Industry News

• En diciembre de 2024, Vertex Pharmaceuticals recibió la FDA otorgada para ALYFTREK, un modulador CFTR de triple combinación una vez diaria, para pacientes de 6 años y mayores con al menos una mutación F508del u otra mutación CFTR sensible. Esta aprobación marcó un avance significativo en las opciones de tratamiento de CF, mejorando la atención y los resultados del paciente.
• En octubre de 2024, Investigadores de la Universidad de Liverpool iniciaron una estrategia para mejorar la gestión de la salud pulmonar en el Reino Unido mediante la introducción de un Centro de Innovación de Fibrosis Cística. El centro fue financiado por LifeArc y Cystic Fibrosis Trust para mejorar la eficacia de los exámenes y tratamientos para infecciones pulmonares en pacientes con IC.
• En enero de 2024, Lupin recibió una aprobación provisional de la FDA estadounidense para comercializar sus gránulos dentales Ivacaftor genéricos para el tratamiento de la CF. Esta aprobación marcó un hito significativo para que Lupin penetre en el mercado y ofrezca terapias eficaces que respondan a las necesidades del paciente.

El informe de investigación del mercado de fibrosis quística incluye una cobertura profunda de la industria con estimaciones y pronósticos en términos de ingresos en USD Millones de 2021 – 2034 para los siguientes segmentos:

Mercado, por tipo

• Medicamento
  • Clase de drogas
    • Moduladores CFTR
    • Agentes mucolíticos
    • Bronchodilators
    • Anti-infective agents
    • Suplementos de enzimas pancreáticas
    • Otras clases de drogas
  • Ruta de administración
    • Oral
    • Inhalación
  • Canal de distribución
    • Farmacias hospitalarias
    • Farmacias minoristas
    • Farmacias online
• No medicación

Market, By Age Group

• Menos de 18 años
• 18 a 40 años
• 41 y más

La información anterior se proporciona a las siguientes regiones y países:

• América del Norte
  • EE.UU.
  • Canadá
• Europa
  • Alemania
  • UK
  • Irlanda
• Asia Pacífico
  • India
  • Japón
  • Australia
• América Latina
  • Brasil
  • México
  • Argentina
• Oriente Medio y África
  • Sudáfrica
  • Arabia Saudita
  • UAE