Pompe Disease Treatment Market Size

وقيم حجم سوق معالجة الأمراض الوبائية بمبلغ 1.6 بليون دولار من دولارات الولايات المتحدة في عام 2023 ومن المتوقع أن ينمو بمعدل 4.4 في المائة بين عامي 2024 و2032. ويُعد مرض البومبي، المعروف أيضاً بمرض تخزين الجيليكجين الثاني، خللاً جينياً نادرة ناجماً عن الطفرة في جينات الوكالة. It results in deficient activity of the enzyme GAA, leading to the accumulation of glycogen in cells, particularly inعضلات, causing progressive weakness and other symptoms.

ويعزى نمو السوق إلى تزايد عبء مرض بومبي، مما يؤدي إلى زيادة الطلب على العلاجات الفعالة. وأدى هذا الاتجاه إلى تأجيج أنشطة البحث، بما في ذلك وضع نهج علاجية مبتكرة مثل العلاج باستبدال الأنزيمات والدراسات الجارية بشأن العلاجات البديلة. وينجم مرض البومبي عن نقص حامض ألفا - غلوكوسي (GAA) حيث تتفاوت معدلات الإصابة حسب العرق والمنطقة. وحدث أعلى معدل انتشار في سكان شرق آسيا (1 في عام 1225). وقد أدى تزايد العبء العالمي إلى تعزيز التشخيص وتوفير الرعاية للمرضى المصابين العلاج من الأمراض النادرةمما يعزز نمو السوق

Pompe Disease Treatment Market Trends

• وقد أدى تزايد الإصابة بمرض البومبي، المصنف على أنه اضطراب نادر، ومحدودية خيارات العلاج المتاحة، إلى جعل شركات المستحضرات الصيدلانية والتكنولوجيا الأحيائية تركز بشكل مكثف على البحوث. والهدف منها هو تعميق فهم آليات الأمراض وخلق سبل العلاج، بما في ذلك العلاج من فيروس نقص المناعة البشرية/الإيدز، والعلاج من الجينات، والقضاء على أمراض الجهاز الآلي، والعلاج المختلط، في جملة أمور.
• واكتسب النهج الجديد للعلاج المزدوج شعبية في السوق، مما أتاح فرصة واعدة لخيارات العلاج المحتملة. ومن ثم، من المتوقع أن تؤدي مبادرات " RD " المتزايدة التي تركز على نُهج علاجية جديدة للأمراض النادرة إلى دفع النمو في الأسواق في السنوات القادمة.

ومع ذلك، كثيراً ما تتكبد معالجة مرض ال Pompe نفقات كبيرة خارجة عن الميزانية، مما يعوق وصول المرضى إلى الاقتصادات المنخفضة والمتوسطة الدخل.

Pompe Disease Treatment Market Analysis

واستناداً إلى نوع العلاج، تُصنف السوق في قطاع العلاج والرعاية الداعمة. The ERT segment is poised to reach USD 1.6 billion by 2032.

• وقد برزت طريقة العلاج الأولي التي تهيمن على سوق الأمراض الوبائية بسبب قدرتها على معالجة الأساس الانزيم عدم كفاية الحالة ERT supplements GAA, effectively reduce glycogen accumulation, enhancing patient outcomes. وقد أظهر هذا النهج فعالية في تحسين رعاية المرضى، مما جعله حجر الزاوية في إدارة أمراض بومبي والخيار العلاجي الرئيسي في السوق.
• وبالإضافة إلى ذلك، أدت زيادة الموافقات على العلاج من انتقال العدوى من الأم إلى الطفل، التي تدفعها كفاءته في معالجة مرض بومبي، إلى حدوث انتكاسات في السوق، مما أدى إلى هيمنة العلاج من داء المغذيات والتوسع في الأسواق. For instance, in August 2021, the U.S. FDA granted approval for Nexviazyme to treat individuals aged one year and above afflicted with late onset Pompe disease. This is aimed to propel the Pompe disease treatment line, expanding the market through improved accessibility and efficacy of treatment options.

واستناداً إلى نوع المرض، تصنف سوق علاج مرض البومبي إلى الأطفال والأحداث. وخصص الجزء المتعلق بمرض الأحداث أكثر من 70.1 في المائة من حصة السوق في عام 2023.

• وتقدَّر الزيادة في انتشار مرض البومبي الراحل بـ 1 في 000 57. وقد أبرزت شدة الأعراض ضرورة التدخل المبكر، مما أدى إلى الطلب على علاج مرض بومبي.
• وبالإضافة إلى ذلك، أدت أوجه التقدم في النهج العلاجية المصممة لمواجهة التحديات الفريدة التي يشكلها مرض بومبي الأحداث إلى زيادة تعزيز أهميته في استراتيجيات العلاج وديناميات السوق.

واستناداً إلى نوع العلاج، تصنف سوق علاج مرض البومبي في العلاج الأحادي والعلاج المختلط. ومن المتوقع أن يتوسع قطاع العلاج الأحادي بما يزيد على 4.4 في المائة من الناتج المحلي الإجمالي حتى عام 2032.

• وقد أقام المرصد هيمنة في صناعة معالجة مرض بومبي، ويرجع ذلك إلى حد كبير إلى البساطة والفعالية في إدارة الحالة. وينطوي هذا النهج على استخدام عامل علاجي واحد، مما يبسط نظام العلاج للمرضى ومقدمي الرعاية الصحية ويعالج بفعالية في الوقت نفسه أمراض الأمراض الكامنة.
• وعلاوة على ذلك، في عام 2022، تمت الموافقة على العلاج المختلط لعلاج مرض بومبي، مما يدل على التقدم المحرز في مجال الأمراض النادرة.

واستناداً إلى المستعمل النهائي، تصنف سوق العلاج من مرض البومبي في المستشفيات ومراكز الدمج وغيرها من المستعملين النهائيين. ومن المتوقع أن يحافظ قطاع المستشفيات على هيمنة طوال السنوات القادمة.

• وتستفيد المستشفيات من الهياكل الأساسية المتخصصة والخبرة، إلى جانب المبادرات التعاونية، وسياسات العلاج المواتية. وهي تعمل كمراكز رئيسية للتشخيص والعلاج وإدارة مرض البومبي، وتوفر الرعاية الشاملة والوصول إلى مختلف الطرائق العلاجية.
• وبالإضافة إلى ذلك، كثيراً ما تتعاون المستشفيات مع مؤسسات البحوث وشركات المستحضرات الصيدلانية، مما يمكّن من إجراء التجارب السريرية وحفز الابتكار في بروتوكولات علاج أمراض بومبي. This collaborative approach enhances patient care by expanding treatment options and ensuring access to cutting-edge therapies, ultimately improving outcomes for individuals affected by Pompe disease.

أمريكا الشمالية واستأثرت سوق العلاج من الأمراض الوبائية بنسبة 37.8 في المائة من حصة الإيرادات في عام 2023.

• وسوق أمريكا الشمالية تحركها عوامل مختلفة، منها انتشار عمليات إطلاق المخدرات الجديدة، ووجود شركات صيدلانية قوية، وزيادة استثمارات شركة RD، وزيادة تفضيل المرضى على العلاجات المتقدمة، وابتكارات المنتجات، والتقدم التكنولوجي. For instance, a study published in the International Journal of Neonatal Screening in March 2021 revealed that California screened over half a million infants, indicating a birth frequency of 1 in every 25,200 in 2021.
• Similarly, research published in November 2021 suggests a 1% prevalence of late onset Pompe disease (LOPD) in the U.S. and Canada. ومن المتوقع أن تغذي هذه العوامل نمو سوق أمريكا الشمالية في السنوات القادمة.

Pompe Disease Treatment Market Share

وتتمتع صناعة معالجة مرض البومبي بقدر كبير من المنافسة، حيث تضم شركات صيدلانية وتقنية حيوية إلى جانب مؤسسات بحثية. The companies are actively focusing on innovative therapies and improve patient care by developing and commercializing novel treatment approaches for Pompe disease patients.

شركات سوق علاج الأمراض المعدية

وفيما يلي الجهات الفاعلة البارزة التي تعمل في صناعة علاج مرض الداء:

• Abeona العلاجيs Inc.
• Amicus Therapeutics, Inc.
• العلاج الطبيعي Company
• Audentes Therapeutics (Astellas Pharma Inc.)
• Bayer AG
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.
• Genethon
• علاجات ماز
• العلاجي M6P
• أوكسيران
• Sanofi
• العلاج بالقيم

Pompe Disease Treatment News

• In August 2023, Amicus Therapeutics obtained marketing authorization from the Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) for Pombiliti+ Opfolda, targeting adults with late onset Pompe disease. Furthermore, the National Institute for Health and Care Excellence (NICE) endorsed payment of Pombiliti + Opfolda within England and Wales National Health Service (NHS). وتهدف هذه التعاونات الاستراتيجية إلى تسريع وصول المرضى إلى العلاجات المبتكرة، وتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة.
• In June 2021, Sanofi received U.S. FDA approval for its biologics license application (BLA) for avalglucosidase alfa as a long-term enzyme replacement treatment for Pompe disease patients. Avalglucosidase alfa holds FDA breakthrough treatment and fast track designations. إن قبول وكالة مكافحة الإغراق لوكالة مكافحة الإفلاس قد أشار إلى خطوة هامة إلى الأمام في علاج مرض بومبي، وبالتالي تعزيز خط أنابيب المنتج.

ويتضمن تقرير البحوث المتعلقة بسوق معالجة الأمراض في بومب تغطية متعمقة للصناعة مع تقديرات " متوقعة من حيث الإيرادات بملايين الدولارات من عام 2018 - 2032 فيما يتعلق بالجزأين التاليين:

السوق، حسب نوع المعاملة

• العلاج باستبدال الأنزيمات
• الرعاية الداعمة

السوق حسب نوع المرض

• المشاة
• الأحداث

السوق، حسب نوع العلاج

• Monotherapy
• العلاج التجميعي

السوق، بالمستعمل النهائي

• المستشفيات
• مراكز الدمج
• مستعملون نهائيون آخرون

وقدمت المعلومات المذكورة أعلاه للمناطق والبلدان التالية:

• أمريكا الشمالية
  • الولايات المتحدة
  • كندا
• أوروبا
  • ألمانيا
  • UK
  • فرنسا
  • إيطاليا
  • إسبانيا
  • بقية أوروبا
• آسيا والمحيط الهادئ
  • اليابان
  • الصين
  • الهند
  • أستراليا
  • بقية آسيا والمحيط الهادئ
• أمريكا اللاتينية
  • البرازيل
  • المكسيك
  • بقية أمريكا اللاتينية
• الشرق الأوسط وأفريقيا
  • جنوب أفريقيا
  • السعودية
  • بقية الشرق الأوسط وأفريقيا